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　　研究共有43例患者服用了艾曲波帕治療。

　　25例患者在服用艾曲波帕3-4個月后，11例患者（44%）有治療療效。我們又增加了第二批病人，共18例。在這18例患者中，6例患者在治療后至少有1系造血細胞增長，加上之前的11例患者，一共有17例患者（40%）服用艾曲波帕后有治療療效。1例患者取得了三系血細胞增長的療效，4例患者為2系細胞的增長。15例有血小板輸注依賴的患者在治療后，9例脫離了血小板輸注。8例中性粒細胞有增長的患者中，4例患者在治療前處于嚴重的粒缺狀態（<500/μL）。開始出現治療療效的中位時間為12（8-14）周。服用藥物中位時間6（3-21）個月后，9例患者達到了合格的療效標準，其外周血象已不符合重型再障的診斷標準。

　　17例有效患者中，14例患者繼續服用艾曲波帕，服藥中位時間為12（6-37）個月。大部分患者在繼續服用艾曲波帕的過程中外周血象有逐步的改善，其中有7例患者最終獲得了三系血細胞的增長。

       1例治療無效的患者在停用艾曲波帕治療4周后，外周血象開始恢復達到治療有效的標準，而且長達4個月無任何額外治療的情況下，血小板維持在15-20×103/μL。還有1例患者，在入組治療前紅細胞輸注依賴長達1年，在服用艾曲波帕16周后仍未達到治療有效標準而停用藥物。但是她的網織紅細胞仍然持續的增長，并且脫離紅細胞輸注超過2年時間，血紅蛋白維持在10g/dL。因而，如果把這2例療效延遲的患者計算在內，一共有19例患者在入組治療后取得了顯著的臨床改善。

　　艾曲波帕治療終止標準

　　之前的文獻已報道過，1例服用艾曲波帕10周時因誤診為白內障而停藥的患者，獲得了外周血三系血細胞增長，而且在入組后3.5年的隨訪時間里完全脫離輸注治療。因此我們在2012年8月修改了治療方案，在有顯著療效的患者中嘗試逐步減少艾曲波帕的藥量并最終停藥（減停藥標準：在脫離輸注的情況下，血小板>50×103/μL、Hb>10g/dL、中性粒細胞數>1×103/μL，時間超過8周）。有5例患者滿足了該條件，在中位28.5（9~37）個月后艾曲波帕的藥量逐漸減少并最終停藥。停藥后中位隨訪13（1-15）個月，這5例患者仍然保持穩定的外周血細胞計數。他們的骨髓中也可以看到正常的細胞。

       艾曲泊帕治療無效案例

　　3例患者在繼續服用艾曲波帕治療過程中出現了復發，復發時服用的藥量為150mg/天。其中2例僅僅獲得紅系療效，表現為紅細胞輸注較前減少，在艾曲波帕治療6個月后又再次回到以前需要輸血的依賴狀態。有1例患者接受了半相合的臍帶血移植，剩余的2例則繼續輸血支持治療。第3例病人治療6個月后失去中性粒細胞反應，病情復發，最后死于感染。

　　海得康醫學顧問了解到，孟加拉碧康制藥仿制的艾曲波帕已經上市，有兩個規格，25mg和50mg。

　　碧康制藥生產的艾曲泊帕仿制藥Elbonix是迄今為止唯一獲得政府監管機構批準合法生產的仿制藥。碧康制藥具備規范嚴格的GMP標準生產場所，又受政府部門嚴格監管，產品療效有保證，價格經濟，也是不錯的選擇。

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