阿伐曲泊帕是一種新型口服血小板生成素受體激動劑（TPO-RA），已被FDA和EMA批準用于成人免疫性血小板減少癥（ITP）的二線治療。2024年《British Journal of Haematology》發表的多中心回顧性研究顯示，該藥在兒童ITP患者中表現出良好的療效與安全性。

　　研究納入34例持續性或慢性ITP患兒，平均年齡6.3歲，既往治療中位數為4種。結果顯示，治療4周內總體緩解率（ORR）達79.4%，完全緩解率（CR）為67.7%，中位起效時間僅7天。12周時，ORR提升至88.2%，CR達76.5%，44%的患者獲得持續緩解。

　　61.8%的患者發生不良事件（AE），其中29.8%為1級，其余為2級。常見AE包括頭痛（15%）、腹痛（12%）及轉氨酶升高（9%），無3級及以上出血事件或血栓形成。僅2例患兒因AE退出研究（1例白細胞增多，1例嘔吐）。

　　治療前，52.9%的患者存在WHO分級1-3級出血，治療12周后降至2.9%。同時，ITP伴隨治療的使用率從36.5%降至8.8%，搶救治療需求減少77%。

　　阿伐曲泊帕化學結構不含酰肼基團，可與食物同服且無肝毒性風險，解決了傳統TPO-RA需空腹服用及金屬離子螯合的問題。此外，其半衰期長達5天，可維持穩定血小板計數，減少給藥頻率。

　　全球多中心3b期研究（NCT04516967）正在評估阿伐曲泊帕在兒童ITP中的持續反應率，初步數據顯示，第8天血小板計數≥50×10⁹/L的患者比例達56%，顯著高于安慰劑組。

　　阿伐曲泊帕仿制藥已在孟加拉上市，如需購藥，可出國就醫。海得康專注正規海外醫療，幫助中國患者搭建海外醫藥橋梁！更多藥品資訊，請咨詢海得康醫學顧問，電話：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

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