首都醫科大學附屬兒童醫院聯合多中心開展的回顧性研究顯示，阿伐曲泊帕治療兒童原發免疫性血小板減少癥（ITP）效果顯著，12周內血小板計數≥50×10⁹/L的患者比例達73.4%，且安全性良好。該研究納入2020年8月至2022年12月北京兒童醫院、山東大學齊魯醫院等4家機構的34例患兒，年齡1-18歲，中位病程14個月。

　　實驗設計與療效評估

　　研究采用階梯式給藥方案：1-6歲患兒起始劑量為10mg/日，6-18歲為20mg/日，均通過食物同服以減少胃腸道刺激。主要療效指標為血小板計數變化及出血事件發生率，次要指標包括合并用藥比例及完全緩解率（血小板計數≥100×10⁹/L且無出血癥狀）。

　　結果顯示，用藥后中位血小板應答時間僅為7天，4周內總體緩解率達79.4%，完全緩解率為67.7%。其中，12例既往治療失敗或復發的難治性ITP患兒中，9例（75%）血小板計數恢復至安全水平。此外，用藥12周后，合并用藥比例從基線時的26.5%降至8.8%，出血事件發生率從52.9%降至8.8%。

　　安全性與用藥便利性

　　研究期間未發生嚴重不良事件，常見不良反應為輕度頭痛（11.8%）和疲勞（8.8%），發生率與成人相似。與羅普司亭和艾曲泊帕相比，阿伐曲泊帕無需空腹服用，且無需監測肝功能（僅CLD患者需調整劑量），顯著提升了兒童用藥依從性。

　　專家共識與臨床應用

　　在2024年亞洲血液學大會上，南方醫科大學南方醫院葉潔瑜教授指出，阿伐曲泊帕是兒童ITP二線治療的首選藥物之一，尤其適用于激素治療無效或不能耐受的患者。對于初診ITP患兒，建議增加TPO水平檢測以輔助診斷；對于獲得穩定血液學反應的患者，需遵循階梯式減量原則，避免血小板計數驟降。

　　目前，阿伐曲泊帕已獲美國FDA和歐洲EMA批準用于兒童ITP治療，中國雖尚未正式獲批該適應癥，但臨床已廣泛使用。復星醫藥表示，正在推進兒童ITP適應癥的國內注冊，預計2026年前完成。隨著醫保談判的推進，該藥有望進一步降低患者負擔，為更多兒童ITP患者帶來希望。

　　阿伐曲泊帕仿制藥已在孟加拉上市，如需購藥，可選擇出國就醫。海得康專注正規海外醫療，幫助中國患者搭建海外醫藥橋梁！更多藥品資訊，請咨詢海得康醫學顧問，電話：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

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