阿伐曲泊帕作為新型口服血小板生成素受體激動劑（TPO-RA），在III期臨床試驗中展現(xiàn)出顯著療效。數(shù)據(jù)顯示，治療第8天血小板反應(yīng)率達(dá)65.6%，中位持續(xù)應(yīng)答時間12.4周，長期隨訪顯示血小板計數(shù)持續(xù)穩(wěn)定，且安全性與安慰劑相當(dāng)。

　　實(shí)驗設(shè)計：多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照

　　研究對象：納入201例既往治療失敗的成人慢性ITP患者，隨機(jī)分為阿伐曲泊帕組（n=134）與安慰劑組（n=67）。

　　用藥方案：阿伐曲泊帕起始劑量20mg/日，根據(jù)血小板計數(shù)調(diào)整至5-20mg/日；安慰劑組使用匹配安慰劑。

　　主要終點(diǎn)：治療第6周血小板計數(shù)≥50×10⁹/L的患者比例。

　　次要終點(diǎn)：治療第8天血小板反應(yīng)率、完全反應(yīng)率（血小板≥100×10⁹/L）、出血事件發(fā)生率及長期療效。

　　核心數(shù)據(jù)：快速起效與長期穩(wěn)定

　　血小板反應(yīng)率

　　第8天：阿伐曲泊帕組血小板反應(yīng)率65.6%，顯著高于安慰劑組的0%（P<0.0001）。

　　第6周：阿伐曲泊帕組血小板反應(yīng)率77.1%，安慰劑組僅7.7%（P<0.0001）。

　　長期隨訪：中位持續(xù)應(yīng)答時間12.4周，34.4%的患者持續(xù)應(yīng)答時間≥26周。

　　完全反應(yīng)率

　　治療第8天，阿伐曲泊帕組28.1%的患者血小板計數(shù)≥100×10⁹/L，安慰劑組為0%（P<0.0001）。

　　血小板計數(shù)變化

　　阿伐曲泊帕組血小板計數(shù)中位數(shù)從基線15×10⁹/L升至第8天80.5×10⁹/L，第6周維持于75×10⁹/L以上；安慰劑組血小板計數(shù)無顯著變化。

　　長期療效穩(wěn)定性

　　擴(kuò)展研究顯示，阿伐曲泊帕組患者平均累積血小板反應(yīng)時間15.3周，83.5%的患者在剩余研究周期內(nèi)維持初始反應(yīng)。

　　安全性分析：與安慰劑相當(dāng)

　　不良事件（TEAEs）：阿伐曲泊帕組TEAEs發(fā)生率96.9%，安慰劑組58.8%，但調(diào)整藥物暴露時間后（阿伐曲泊帕組中位暴露22.8周，安慰劑組8.9周），兩組TEAEs發(fā)生率無顯著差異（4.3%/患者·周 vs. 6.6%/患者·周）。

　　嚴(yán)重不良事件（SAEs）：發(fā)生率分別為1.2%/患者·周和0.7%/患者·周，無顯著差異。

　　血栓事件：阿伐曲泊帕組4例（3.0%），安慰劑組0例，但考慮患者基線血栓風(fēng)險，阿伐曲泊帕對血栓風(fēng)險的影響需進(jìn)一步研究。

　　亞組分析：療效不受基線特征影響

　　脾切除狀態(tài)：脾切除患者血小板反應(yīng)率78.6%，未脾切除患者76.2%（P=0.82）。

　　基線血小板計數(shù)：基線血小板<15×10⁹/L患者反應(yīng)率72.7%，≥15×10⁹/L患者78.9%（P=0.53）。

　　既往TPO-RA治療：既往使用過TPO-RA的患者反應(yīng)率71.4%，未使用患者78.3%（P=0.56）。

　　ITP治療的突破性進(jìn)展

　　阿伐曲泊帕III期數(shù)據(jù)證實(shí)其快速起效（第8天反應(yīng)率65.6%）、長期療效穩(wěn)定（中位持續(xù)應(yīng)答12.4周）及安全性良好，為既往治療失敗的ITP患者提供新選擇。其口服給藥、無肝毒性及醫(yī)保覆蓋優(yōu)勢，進(jìn)一步優(yōu)化了ITP的治療策略。

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　　溫馨提示：本文內(nèi)容僅供參考，并不能替代專業(yè)醫(yī)療建議。具體的治療方案應(yīng)由醫(yī)生根據(jù)患者的實(shí)際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫(yī)生保持密切聯(lián)系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權(quán)問題，請聯(lián)系我們進(jìn)行刪除。