嚴重再生障礙性貧血（SAA）是一種危及生命的骨髓衰竭性疾病。盡管在免疫抑制治療（IST）中加入艾曲波帕能提高緩解率，但其潛在的肝毒性仍令人擔憂。阿伐曲泊帕（Avatrombopag，AVA）作為一種小分子血小板生成素受體激動劑，展現出無肝毒性的優勢，但其治療SAA的確切療效尚待明確。

　　本回顧性研究采用傾向評分匹配方法，對比了42名接受阿伐曲泊帕聯合IST治療的SAA患者（A組）與84名僅接受IST治療的歷史隊列患者（B組）的療效與安全性。A組患者的中位年齡為31.5歲（范圍6.0-67.0歲），B組為26歲（范圍16.0-45.0歲）。

　　研究結果顯示，在治療3個月時，A組的完全緩解（CR）率和總體緩解（OR）率均顯著高于B組（CR：19.0% vs. 4.8%，p = 0.024；OR：54.8% vs. 39.3%，p = 0.145）。至6個月時，A組的CR和OR率依然保持優勢（CR：31.0% vs. 14.3%，p = 0.145；OR：71.4% vs. 51.2%，p = 0.048）。進一步的多變量分析發現，A組中從發病到抗胸腺細胞球蛋白（ATG）治療的間隔較短（≤6個月）是預測6個月時緩解率較好的獨立因素（p = 0.005）。此外，A組的無事件生存率也優于B組（60.7% vs. 49.6%）。

　　在安全性方面，阿伐曲泊帕表現出良好的耐受性，治療期間未觀察到肝損傷，即使對于已有肝損傷的患者也是如此。這一發現進一步證實了阿伐曲泊帕在治療SAA時的安全性優勢。

　　綜上所述，本研究表明在IST中加入阿伐曲泊帕能夠顯著提高SAA患者的緩解率和緩解質量，同時確保治療的安全性。阿伐曲泊帕為SAA患者提供了一種新的、有效的治療選擇，有望改善患者的預后和生活質量。

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