原發性中樞神經系統淋巴瘤（PCNSL）和原發性玻璃體視網膜淋巴瘤（PVRL）是兩種難治性的淋巴瘤類型。盡管基于大劑量甲氨蝶呤（HD-MTX）的化療方案取得了一定的療效，但仍有部分患者對治療無應答或在初始應答后復發。對于復發性或難治性（R/R）PCNSL和PVRL，治療選擇有限，且中位生存期較短。因此，探索新的治療藥物和方案具有重要意義。

　　一項由淋巴瘤研究協會（LYSA）和法國眼腦淋巴瘤（LOC）網絡開展的II期iLOC研究。研究納入了44例接受伊布替尼單藥治療的復發或難治性大B細胞原發性眼腦淋巴瘤患者。患者每日口服伊布替尼560mg，直至疾病進展或出現不可接受的毒性。研究的主要終點是總緩解率（ORR），次要終點包括無進展生存期（PFS）、總生存期（OS）以及治療終止后的持續緩解時間。

　　結果：在經過66個月的中位隨訪后，研究取得了以下主要結果：總緩解率達到59%，包括10例完全緩解（CR）和17例部分緩解（PR）。中位PFS為4.8個月，中位OS為20個月。但值得注意的是，VRL患者的中位OS和PFS顯著更長，分別為69個月和24個月。在治療終止后，11例非疾病進展（PD）患者停用伊布替尼，其中7例VRL患者和4例腦受累患者的緩解持續時間分別為3至58+個月不等。這表明伊布替尼治療可以獲得長期持續的緩解。

　　末次隨訪時，10例患者仍存活，包括5例長期CR患者。這進一步證實了伊布替尼治療的長期療效。

　　對于VRL患者，接受伊布替尼治療的中位PFS至少與接受含HD-MTX化療作為一線治療的新診斷PVRL患者相似，且OS也相似。這表明伊布替尼可能成為PVRL患者的一種有效治療選擇。

　　該長期隨訪數據證實伊布替尼治療R/R PCNSL和PVRL的緩解可獲得長期維持。特別是對于PVRL患者，伊布替尼可能成為一種有效的無化療一線治療選擇。

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