艾曲泊帕（EPAG）是一種血小板生成素受體激動(dòng)劑，已被批準(zhǔn)用于聯(lián)合免疫抑制治療（IST）以治療嚴(yán)重再生障礙性貧血（SAA）。然而，由于艾曲泊帕含有典型的聯(lián)苯結(jié)構(gòu)，它可能會(huì)導(dǎo)致肝功能損害。

　　一項(xiàng)研究納入了20名對(duì)艾曲泊帕不耐受或難治的嚴(yán)重再生障礙性貧血患者。這些患者中，有8名艾曲泊帕無效患者、6名腎功能損害患者和9名肝功能異常患者（其中2名伴有肝腎功能損害）轉(zhuǎn)為使用阿伐曲泊帕（AVA）進(jìn)行治療。阿伐曲泊帕治療的中位持續(xù)時(shí)間為6個(gè)月（范圍3-24個(gè)月）。

　　治療結(jié)果顯示，17例（85%）患者達(dá)到了三系血液學(xué)緩解（HR），其中包括3例（15%）完全緩解（CR），4例（20%）良好部分緩解（GPR），10例（50%）部分緩解（PR），以及3例（15%）無反應(yīng)（NR）。中位緩解時(shí)間為1.7個(gè)月（范圍0.5-6.9個(gè)月），其中16例（94%）在6個(gè)月內(nèi)達(dá)到緩解，17例（100%）在12個(gè)月內(nèi)達(dá)到緩解。此外，9例（50%）患者實(shí)現(xiàn)了輸血獨(dú)立。

　　與治療前水平相比，轉(zhuǎn)換為阿伐曲泊帕治療后，患者的中性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)（從0.8×109/L升至2.2×109/L，p=0.0003）、血小板計(jì)數(shù)（從11×109/L升至39×109/L，p=0.0008）、血紅蛋白計(jì)數(shù)（從59g/L升至98g/L，p=0.0002）、紅細(xì)胞計(jì)數(shù)（從1.06×1012/L升至2.97×1012/L，p=0.001）和絕對(duì)網(wǎng)織紅細(xì)胞計(jì)數(shù)（從31.99×109/L升至67.05×109/L，p=0.0004）均明顯升高。

　　在轉(zhuǎn)為使用阿伐曲泊帕治療后，患者的肝腎功能指標(biāo)維持在正常范圍內(nèi)，未發(fā)生與阿伐曲泊帕相關(guān)的2級(jí)及以上不良事件，也未發(fā)生血栓事件。

　　綜上所述，對(duì)于艾曲泊帕不耐受或難治的嚴(yán)重再生障礙性貧血患者，轉(zhuǎn)為使用阿伐曲泊帕是一種有效的治療選擇。

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