血小板生成素受體激動劑（TPO-RA）是美國血液學會（ASH）指南所推薦的免疫性血小板減少癥（ITP）二線治療方法，并且已經通過安慰劑對照的隨機對照試驗進行了充分驗證。阿伐曲泊帕Avatrombopag作為此類藥物的新成員，已被廣泛研究并作為ITP的治療選擇。

　　阿伐曲泊帕Avatrombopag于2018年5月獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的批準，用于治療接受侵入性治療的慢性肝病患者的血小板減少癥。該藥物能夠誘導血小板計數加倍，使血小板計數增加至50×10^9/L以上，并降低血小板輸注的需求，同時最大限度地減少了對其他救援藥物的需求。在治療過程中，阿伐曲泊帕引起的不良事件（TEAE）與安慰劑相當。其口服給藥方式、5天的給藥方案以及良好的耐受性（停藥率低于1%）且無臨床顯著的肝毒性，使其成為ITP潛在二線治療的有前景的新選擇。

　　關于阿伐曲泊帕Avatrombopag治療ITP患者的效果及安全性，以下是詳細的試驗研究數據支持：

　　多中心、隨機、安慰劑對照的III期臨床試驗

　　研究對象：已接受過至少一次治療但血小板計數仍低于30×10^9/L的ITP患者。

　　試驗設計：分為治療期和延長期兩個階段，患者被隨機分配接受阿伐曲泊帕或安慰劑治療。

　　結果：在12周內，阿伐曲泊帕治療的患者血小板反應率顯著高于安慰劑組（65% vs 29%）。在延長期，繼續接受阿伐曲泊帕治療的患者中有75%達到了血小板反應，而安慰劑組僅為38%，表明阿伐曲泊帕不僅短期內有效，長期療效也穩定。

　　中國成人慢性ITP的3期臨床數據

　　研究對象：患有慢性原發性ITP（≥2個月）且血小板計數<30×10^9/L的中國成年人。

　　試驗設計：患者隨機接受阿伐曲泊帕（初始劑量為20mg/天）或匹配的安慰劑治療。

　　結果：在核心研究的第6周，阿伐曲泊帕組的血小板反應率顯著高于安慰劑組（77.1% vs 7.7%），治療差異為69.4%（P<.0001）。

　　中國兒童持續性和慢性原發性ITP的療效研究

　　研究對象：既往治療無反應或復發的持續性或慢性ITP兒童。

　　結果：在首次給藥后84天的隨訪中，79.4%的患者達到總體緩解（OR），67.7%的患者達到完全緩解（CR）。12周時，88.2%的患者獲得OR，76.5%的患者獲得CR，44%的患者獲得持續緩解。在治療期間，血小板中位數在第1周增加，并在整個治療期間保持不變。

　　阿伐曲泊帕的常見副作用包括發熱、疲勞、頭痛、腹部疼痛、肢體疼痛、食欲不振和惡心等。

　　在一項為期6周的核心研究中，阿伐曲泊帕組和安慰劑組分別有85.4%和76.9%的患者報告了治療中出現的不良事件。其中，阿伐曲泊帕組最常見的副作用是上呼吸道感染（29.2%）、血小板計數增加（27.1%）和頭痛（14.6%）。

　　嚴重副作用

　　盡管大多數患者在使用阿伐曲泊帕時不會出現嚴重副作用，但在某些情況下可能出現血栓形成/血栓栓塞并發癥等嚴重副作用。

　　長期用藥還可能導致心臟不適、肝臟損傷和腹瀉等不良反應。

　　綜上所述，阿伐曲泊帕在治療免疫性血小板減少癥方面表現出顯著的療效，但也可能伴隨一定的副作用。

　　阿伐曲泊帕仿制藥已在孟加拉上市，如需購藥，可出國就醫。海得康專注正規海外醫療，幫助中國患者搭建海外醫藥橋梁！更多藥品資訊，請咨詢海得康醫學顧問，電話：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

　　溫馨提示：本文內容僅供參考，并不能替代專業醫療建議。具體的治療方案應由醫生根據患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫生保持密切聯系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權問題，請聯系我們進行刪除。