普納替尼ponatinib作為唯一一種對包括T315I在內的所有已知BCR::ABL1突變具有活性的第三代泛BCR::ABL1抑制劑，已在慢性期慢性粒細胞白血病（CP-CML）患者中展現出深度和持久的療效，特別是在第二代（2G）TKI治療失敗的情況下。

　　那么，普納替尼ponatinib在治療費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病（Ph+ ALL）和慢性粒細胞白血病方面的效果如何呢？

　　有研究納入了既往TKI或T315I耐藥的慢性粒細胞白血病患者，他們接受了每天45mg的ponatinib治療。另一項研究則納入了患有慢性期慢性粒細胞白血病且對至少兩種既往TKI或T315I耐藥的患者，他們接受了每天45mg或30mg的劑量，在達到BCR::ABL1 IS ≤1%后將劑量減少至每天15mg，或持續接受每天15mg的劑量。

　　對于接受至少一種2G TKI治療的慢性期慢性粒細胞白血病患者，我們進行了BCR::ABL1 IS總體緩解率、生存期（OS）、無進展生存期（PFS）和安全性的分析。在PACE研究（n=257）和OPTIC研究（n=93）的45mg起始劑量隊列中，到24個月時，BCR::ABL1 IS ≤1%的患者百分比、緩解率、PFS和OS在PACE中分別為46%、68%和85%，在OPTIC中分別為57%、80%和91%。同時，PACE中嚴重治療引起的不良事件和治療引起的嚴重動脈閉塞事件發生率分別為63%和18%，而在OPTIC中則分別為34%和4%。

　　這些數據表明，普納替尼在2G TKI治療前疾病失敗的患者（包括T315I突變患者）中顯示出高緩解率和穩健的生存結果。

　　普納替尼仿制藥已在孟加拉上市，如需購藥，可出國就醫。海得康專注正規海外醫療，幫助中國患者搭建海外醫藥橋梁！更多藥品資訊，請咨詢海得康醫學顧問，電話：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

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