普納替尼（ponatinib）是一種第三代BCR::ABL1酪氨酸激酶抑制劑（TKI），對費(fèi)城染色體陽性白血病展現(xiàn)出強(qiáng)大的活性。本文報告了一項關(guān)于普納替尼治療慢性粒細(xì)胞白血病慢性期的2期試驗(yàn)的長期隨訪數(shù)據(jù)。

　　患者每日接受30至45mg的普納替尼治療。研究的主要終點(diǎn)是6個月時的完全細(xì)胞遺傳學(xué)緩解率（CCyR）。該研究于2014年6月進(jìn)行，由于存在心血管毒性風(fēng)險，后續(xù)要求患者更換TKI。

　　共有51名患者接受了普納替尼治療，中位劑量為45毫克/天。患者的中位年齡為48歲（范圍：21-75歲），其中30名（59%）患者伴有基線心血管合并癥。中位治療持續(xù)時間為13個月（范圍：2-25個月）。有14名患者（28%）因毒性反應(yīng)停用普納替尼，其中36名患者（71%）在美國食品和藥物管理局發(fā)出警告/研究結(jié)束后停用，還有1名患者因不遵守規(guī)定而停用。達(dá)沙替尼是最常被選擇的二線TKI（n=34；66%）。

　　在6個月時可評估的46例患者中，44例（96%）達(dá)到CCyR，37例（80%）達(dá)到主要分子緩解，28例（61%）達(dá)到MR4，21例（46%）達(dá)到MR4.5。CCyR、主要分子緩解、MR4和MR4.5的6個月累計發(fā)生率分別為96%、78%、50%和36%。分別有67%和51%的患者觀察到持久MR4持續(xù)≥24個月或≥60個月。24個月的無事件生存率為97%。中位隨訪128個月后，10年總生存率為90%。有8名患者（16%）出現(xiàn)嚴(yán)重的2至3級心血管不良事件，導(dǎo)致5名患者（10%）永久停藥。

　　綜上所述，普納替尼在新診斷的慢性粒細(xì)胞白血病慢性期患者中產(chǎn)生了較高的細(xì)胞遺傳學(xué)和分子反應(yīng)。然而，其在一線治療中的應(yīng)用受到動脈/血管閉塞和其他嚴(yán)重毒性的限制。

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