免疫性血小板減少癥（ITP）是一種自身免疫性疾病，其特征在于免疫介導的破壞和骨髓中血小板生成減少，導致循環血小板數量減少。血小板生成素受體激動劑（TPO-RA）在治療類固醇治療失敗或依賴的患者中表現出顯著療效，因此被廣泛應用。阿伐曲泊帕（Avatrombopag）作為TPO-RA家族的新成員，最初被批準用于治療計劃接受侵入性手術的慢性肝病患者的血小板減少癥。然而，其適應癥最近已擴大，包括治療對先前治療反應不足的成人慢性ITP。

　　一、治療計劃接受侵入性手術的慢性肝病患者血小板減少癥

　　阿伐曲泊帕的療效主要基于兩項設計相同的國際多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗（ADAPT-1和ADAPT-2）。這兩項試驗共納入了430例慢性肝病相關血小板減少癥患者，在接受擇期診斷性檢查或手術之前，患者被隨機分配至阿伐曲泊帕組或安慰劑組，并連續口服5天相應藥物。

　　給藥方案與療效評估

　　· 根據基線時的平均血小板計數，患者被分為兩個隊列：低基線血小板計數隊列（<40×109/L）和高基線血小板計數隊列（40~<50×109/L）。

　　· 低基線血小板計數隊列患者口服阿伐曲泊帕60 mg/次，每天一次，連續5天；高基線血小板計數隊列患者口服阿伐曲泊帕40 mg/次，每天一次，連續5天。

　　· 主要療效終點是應答患者比例，定義為隨機分組后至診斷性檢查或手術后7天內不需接受血小板輸注且不因出血而接受任何急救治療的患者比例。

　　研究結果

　　· 在兩個隊列中，阿伐曲泊帕組中的應答患者比例均顯著高于安慰劑組，且具有臨床意義和統計學顯著性差異。例如，在低基線血小板計數隊列中，阿伐曲泊帕組的應答率為66%69%，而安慰劑組為23%35%（p值<0.0001）。

　　· 阿伐曲泊帕組在診斷性檢查或手術當天達到目標血小板計數（≥50×10^9/L）的患者比例也高于安慰劑組，血小板計數從基線到手術日的平均變化幅度也更高。

　　· 阿伐曲泊帕的安全性得到了充分的評估，常見不良反應（發生率≥3%）包括發熱、腹痛、惡心、頭痛、疲勞和外周性水腫。

　　· 嚴重的不良反應包括低鈉血癥，以及少數患者發生的門靜脈血栓形成事件（0.7%）。

　　二、治療對先前治療反應不足的成人慢性ITP

　　在中國進行的一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的III期臨床試驗中，共納入了74名患有慢性ITP的成年患者。患者以2:1的比例隨機接受阿伐曲泊帕（初始劑量20 mg/天）或安慰劑治療6周。

　　主要療效終點是在沒有補救治療的情況下，核心治療階段第6周血小板計數≥50×10^9/L的應答者比例。

　　研究結果

　　· 阿伐曲泊帕組治療6周時的應答率高達77.08%，而安慰劑組僅為7.69%，差異顯著（p<0.001）。

　　· 阿伐曲泊帕組還表現出更高的持續應答率、更長的累計應答時長和更高的血小板計數水平。

　　·

　　· 阿伐曲泊帕組和安慰劑組的不良反應發生率分別為64.58%和53.85%，常見不良反應包括頭痛、惡心、腹瀉、上呼吸道感染等。

　　· 阿伐曲泊帕組未出現嚴重不良反應或血栓事件，總體耐受性良好。

　　數據表明，阿伐曲泊帕在慢性免疫性血小板減少癥患者中具有有效的療效和良好的安全性。阿伐曲泊帕有望成為許多慢性免疫性血小板減少癥患者首選的TPO激動劑。

　　阿伐曲泊帕 仿制藥已在孟加拉上市，如需購藥，可出國就醫。海得康專注正規海外醫療，幫助中國患者搭建海外醫藥橋梁！更多藥品資訊，請咨詢海得康醫學顧問，電話：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

　　溫馨提示：本文內容僅供參考，并不能替代專業醫療建議。具體的治療方案應由醫生根據患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫生保持密切聯系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權問題，請聯系我們進行刪除。