本研究旨在評估巴瑞替尼（Baricitinib），一種Janus激酶1/2抑制劑，對患有Nakajo-Nishimura綜合征/伴有脂肪營養(yǎng)不良和體溫升高的慢性非典型中性粒細(xì)胞性皮膚�。∟NS/CANDLE）、嬰兒期發(fā)病的干擾素基因相關(guān)血管�。⊿AVI）或Aicardi-Goutières綜合征（AGS）的成人和兒童患者的療效和安全性。

　　研究的主要療效終點是評估從基線到主要治療期結(jié)束時平均每日日記評分（DDS）的變化。其他療效終點包括平均DDS到維持期結(jié)束時的變化、每日皮質(zhì)類固醇的使用量、醫(yī)師疾病活動性總體評估（PGA）評分，以及從基線到主要治療期和維持治療期的每日癥狀特異性評分（DSSS）。同時，記錄給藥后發(fā)生的所有治療引起的不良事件（TEAE）。

　　共有9名患者（5名NNS、3名SAVI、1名AGS）入組本研究，其中55.6%為女性，平均年齡為26歲，平均皮質(zhì)類固醇使用量為0.2毫克/公斤。研究結(jié)果顯示，在主要治療期結(jié)束時，NNS/CANDLE（0.22）和SAVI（0.21）患者的平均DDS較基線有所下降，而AGS患者（0.07）的平均DDS有所增加。在維持治療期結(jié)束時，NNS/CANDLE（0.18）和SAVI（0.27）患者的平均DDS較基線繼續(xù)下降，而AGS患者（0.04）的平均DDS仍有所增加。在NNS/CANDLE患者中，五分之三的患者皮質(zhì)類固醇使用平均百分比下降了18.4%，而在SAVI患者中，三分之一的患者下降了62.9%。此外，NNS/CANDLE（1.60）、SAVI（1.33）和AGS（1.0）患者的平均PGA評分較基線均有所下降，且平均DSSS也較基線有所改善。

　　安全性方面，所有患者均報告了至少1次TEAE。經(jīng)常報告的不良事件包括BK多瘤病毒檢測陽性（3例，33.3%）、血肌酸磷酸激酶升高（2例，22.2%）、貧血（2例，22.2%）和上呼吸道感染（2例，22.2%）。3名（33.3%）患者報告了嚴(yán)重不良事件，其中1名與研究藥物有關(guān)。需要注意的是，1名SAVI患者因顱內(nèi)出血死亡，但該事件與研究藥物無關(guān)。

　　綜上所述，巴瑞替尼可能為NNS/CANDLE、SAVI和AGS患者提供潛在的治療選擇，盡管在患有多種合并癥的弱勢患者群體中需要謹(jǐn)慎評估其獲益與風(fēng)險特征。

　　巴瑞替尼仿制藥已在孟加拉上市，如需購藥，可出國就醫(yī)。海得康專注正規(guī)海外醫(yī)療，幫助中國患者搭建海外醫(yī)藥橋梁！更多藥品資訊，請咨詢海得康醫(yī)學(xué)顧問，電話：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

　　溫馨提示：本文內(nèi)容僅供參考，并不能替代專業(yè)醫(yī)療建議。具體的治療方案應(yīng)由醫(yī)生根據(jù)患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫(yī)生保持密切聯(lián)系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權(quán)問題，請聯(lián)系我們進(jìn)行刪除。