Ponatinib 是唯一獲批的全已知 BCR::ABL1 抑制劑，是第三代酪氨酸激酶抑制劑 (TKI)，旨在抑制 BCR::ABL1，無論有或沒有任何單一耐藥突變（包括 T315I），并誘導強健且持久的反應，對第二代 TKI 耐藥的 慢性期慢性粒細胞白血病患者每天服用 45 毫克。然而，心血管毒性，包括動脈閉塞事件 (AOE)，已成為此類 TKI 中與治療相關的不良反應。

　　一項研究評估了 ponatinib 對于對 ≥ 2 種 TKI 耐藥或攜帶 T315I 的 慢性期慢性粒細胞白血病 患者的療效和安全性。

　　慢性期慢性粒細胞白血病患者每天接受 45 毫克普納替尼Ponatinib治療。結果發現：T315I 突變患者的結果都很穩健。

　　OPTIC試驗

　　研究設計：OPTIC（Optimizing Ponatinib Treatment in CP-CML）是一項評估普納替尼Ponatinib在對≥2種TKI耐藥或有T315I突變的CP-CML患者中的安全性和有效性的Ⅱ期臨床試驗（NCT02467270）。

　　患者分組：患者被隨機分配至普納替尼Ponatinib起始劑量為45mg/天（A組）、30mg/天（B組）和15mg/天（C組）三組中接受治療。在A組和B組中，當患者BCR-ABL水平≤1%IS后，劑量減至15mg/天。

　　主要結果：

　　緩解率：無論基線BCR-ABL1IS水平如何，45 mg→15 mg劑量組在36個月時顯示出最高的BCR-ABL1IS≤1%的維持率。對于伴有T315I突變的患者，該劑量組在維持緩解方面表現出顯著優勢。

　　生存結果：伴有T315I突變的患者在給藥劑量45mg→15mg時，無進展生存期（PFS）顯著優于其他組。

　　不良反應：治療期間的不良反應（TEAE）和治療時動脈閉塞事件（TE-AOE）方面沒有顯著差異。但普納替尼Ponatinib確實存在心血管和血液學不良反應的風險，如高血壓、血小板減少、中性粒細胞減少等。

　　每天接受45毫克普納替尼Ponatinib治療的CP-CML患者，特別是T315I突變患者，能夠獲得顯著的療效。

　　普納替尼仿制藥已在孟加拉上市，如需購藥，可出國就醫。海得康專注正規海外醫療，幫助中國患者搭建海外醫藥橋梁！更多藥品資訊，請咨詢海得康醫學顧問，電話：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

　　溫馨提示：本文內容僅供參考，并不能替代專業醫療建議。具體的治療方案應由醫生根據患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫生保持密切聯系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權問題，請聯系我們進行刪除。