慢性難治性原發性免疫性血小板減少癥（CRITP）是一種難以治療的疾病，它通常對多種二線藥物治療（無論是否伴隨脾切除）產生抵抗，患者常面臨嚴重出血的風險，且難以找到有效的治療方法。盡管穩定有效的藥物治療需求迫切，但合適的治療方案一直難以確定。Daratumumab（達雷妥尤單抗，簡稱Dara）是一種抗CD38單克隆抗體，它已被證實在多發性骨髓瘤中能夠靶向克隆漿細胞。此外，在一些病例報告和系列研究中，以及正在進行的針對慢性難治性原發性免疫性血小板減少癥成人患者的臨床試驗中，該藥物也顯示出對難治性自身免疫性血細胞減少癥的治療潛力。

　　實際案例分享：我們觀察了3名慢性難治性原發性免疫性血小板減少癥患者（包括2名男性和1名女性，年齡分別為12歲、5歲和7歲）在接受達雷妥尤單抗聯合阿伐曲泊帕治療后的早期和持續反應，隨訪期超過25周。在接受達雷妥尤單抗治療前，這些患者的免疫性血小板減少癥持續時間分別為9年、1.4年和4年。他們的基線血小板計數分別為4、6、9×109/L，出血評分均在2級以上，且既往用藥次數均超過3次。在接受達雷妥尤單抗治療后，這些患者分別在第45天、第6天和第4天達到緩解標準（血小板計數≥30×109/L，且較基線計數至少增加兩倍），并在第51天、第6天和第8天達到完全緩解標準（血小板計數≥100×109/L）。自患者獲得緩解后至隨訪終點，他們維持持續反應（血小板計數>30×109/L，且自獲得緩解以來，血小板計數評估在達雷妥尤單抗后保持≥75%的時間）的時長分別為48天、175天和204天，隨訪時間則分別為39.1周、25.9周和29.7周。在隨訪期間，患者的出血評分從3級降至0級。值得注意的是，在隨訪期間未發現明顯的治療相關不良事件。

　　綜上所述，達雷妥尤單抗聯合阿伐曲泊帕可能是一種安全有效的治療方法，適用于慢性難治性原發性免疫性血小板減少癥的兒童患者。然而，這一結論仍需通過進一步的研究來加以驗證和探索。

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　　溫馨提示：本文內容僅供參考，并不能替代專業醫療建議。具體的治療方案應由醫生根據患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫生保持密切聯系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權問題，請聯系我們進行刪除。