2024年3月，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）加速批準(zhǔn)了帕納替尼（ponatinib，商品名：Iclusig）作為化療藥物，用于治療新診斷的費(fèi)城染色體陽性急性淋巴細(xì)胞白血病（Ph+ ALL）的成年患者。

　　PhALLCON（NCT03589326）是一項(xiàng)多中心、開放標(biāo)簽、隨機(jī)、主動對照的臨床研究，該研究納入了245名新確診的Ph+ ALL成年患者，并對治療效果進(jìn)行了全面評估。在這項(xiàng)研究中，患者被以2:1的比例隨機(jī)分為兩組，一組接受每日一次的帕納替尼30mg口服治療，另一組則接受每日一次的伊馬替尼600mg聯(lián)合化療（注意：伊馬替尼聯(lián)合化療是一種尚未獲得批準(zhǔn)的治療方案）。化療方案包括三個階段：首先是三個周期的長春新堿和地塞米松誘導(dǎo)治療，隨后是六個周期的甲氨蝶呤和阿糖胞苷交替鞏固治療，最后是十一個周期的長春新堿和潑尼松維持治療。當(dāng)患者完成誘導(dǎo)階段并實(shí)現(xiàn)微小殘留病（MRD）陰性的完全緩解（CR）后，帕納替尼的劑量將降低至每日15mg。

　　治療效果的評估主要基于誘導(dǎo)治療結(jié)束時MRD陰性CR的達(dá)成率。研究結(jié)果顯示，在誘導(dǎo)治療結(jié)束時，帕納替尼治療組的患者中有30%達(dá)到了MRD陰性CR，而伊馬替尼組僅有12%的患者達(dá)到該目標(biāo)（風(fēng)險差異為0.18；95%置信區(qū)間為0.08至0.28，p值=0.0004）。

　　在安全性方面，最常見的不良反應(yīng)包括肝功能異常、關(guān)節(jié)疼痛、皮疹及其相關(guān)癥狀、頭痛、發(fā)熱、腹痛、便秘、疲勞、惡心、口腔粘膜炎、高血壓、胰腺炎/脂肪酶水平升高、周圍神經(jīng)病變、出血、發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少癥、體液潴留和水腫、嘔吐、感覺異常以及心律失常。

　　普納替尼仿制藥已在孟加拉上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫(yī)，　“海得康”作為一個專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺，為患者提供有關(guān)該藥物的詳細(xì)信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態(tài)知識和經(jīng)驗(yàn)，能夠?yàn)閲鴥?nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務(wù)。如有需要，可以撥打服務(wù)熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關(guān)于藥物的使用和副作用的信息都應(yīng)僅作為參考，并不應(yīng)替代醫(yī)生的專業(yè)建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務(wù)必與醫(yī)生進(jìn)行充分的溝通和討論。