2024年3月，美國食品藥品監督管理局（FDA）加速批準帕納替尼/普納替尼（ponatinib，Iclusig）用于化療治療新診斷的費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病（Ph+ALL）成年患者。

　　PhALLCON（NCT03589326）是一項隨機、主動對照、多中心、開放標簽研究，納入了245名新診斷為Ph+ALL的成年患者，對療效進行了評估。患者被隨機（2:1）接受每天一次口服普納替尼30mg或每天口服一次伊馬替尼600mg聯合化療（伊馬替尼聯合化療是一種未經批準的方案）。化療包括3個周期的長春新堿和地塞米松誘導周期、6個周期的甲氨蝶呤和阿糖胞苷交替鞏固周期以及11個周期的長春新堿和潑尼松維持周期。完成誘導期并實現微小殘留病（MRD）陰性完全緩解（CR）后，普納替尼劑量減少至15mg，每日一次。

　　療效基于誘導結束時MRD陰性CR率。誘導結束時，普納替尼組的MRD陰性CR率為30％，伊馬替尼組為12％（風險差異0.18；95％置信區間0.08、0.28，p值=0.0004）。

　　最常見的不良反應是肝功能障礙、關節痛、皮疹及相關病癥、頭痛、發熱、腹痛、便秘、疲勞、惡心、口腔粘膜炎、高血壓、胰腺炎/脂肪酶升高、周圍神經病變、出血、發熱性中性粒細胞減少癥、體液潴留和水腫、嘔吐、感覺異常和心律失常。

　　據悉，普納替尼的仿制藥已在孟加拉正式上市。對于需要購買此藥的患者來說，現在有了更多的選擇。若考慮購買此藥，患者可以選擇前往國外就醫，并在當地合法購買該藥品。仿制藥為那些尋求更經濟、有效治療方案的患者帶來了希望。“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。

　　請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。