阿伐曲泊帕（AVA）作為一種新型的血小板生成素受體激動劑（TPO-RA），近期已被批準作為成人免疫性血小板減少癥（ITP）的二線治療藥物。然而，關于其在兒童患者中的安全性和有效性數(shù)據(jù)尚顯不足。

　　本研究旨在評估阿伐曲泊帕對持續(xù)性或慢性ITP兒童患者的治療效果。這些兒童均對先前的治療無反應或出現(xiàn)復發(fā)，并在2020年8月至2022年12月期間接受了至少12周的阿伐曲泊帕治療。治療反應包括血小板計數(shù)提升至≥30×10^9/L、較基線增加兩倍且無出血現(xiàn)象，同時觀察4周內的快速反應、第12周和第24周的持續(xù)反應、出血控制情況以及不良事件（AE）。

　　研究共納入了34名患者（其中18名為男性），平均年齡為6.3歲（年齡范圍：1.9-15.3歲）。這些患者既往接受的治療類型中位數(shù)為4種（范圍：1-6種），且有41.2%的患者是從其他TPO-RA轉換至本治療。在4周內，有79.4%的患者實現(xiàn)了總體緩解（OR），67.7%的患者達到了完全緩解（CR，即血小板計數(shù)≥100×10^9/L且無出血），中位緩解時間為7天（范圍：1-27天）。至12周時，88.2%的患者獲得OR，76.5%的患者獲得CR，且有44%的患者維持持續(xù)緩解狀態(tài)。至24周時，有64.7%的患者仍維持緩解狀態(tài)，在接受評估的隨訪患者中，54.55%的患者保持了持續(xù)響應。在整個阿伐曲泊帕治療期間，患者的中位血小板計數(shù)在第1周即開始上升，并在此后的治療期間保持穩(wěn)定。此外，1-3級出血的患者比例從基線時的52.95%顯著下降至12周時的2.94%，同時ITP藥物治療的使用率也從基線時的36.47%下降至12周時的8.82%。值得注意的是，僅有9名患者（占比26.47%）在接受治療的12周內需要額外的搶救治療，共計23次。

　　在安全性方面，共有61.8%的患者報告了59項不良反應，其中8%的不良事件按照通用術語標準評定為1級，其余均為2級。這些研究結果表明，阿伐曲泊帕作為二線治療藥物，能夠為持續(xù)性或慢性ITP兒童患者帶來快速且持續(xù)的治療反應，同時表現(xiàn)出良好的臨床出血控制效果，并能減少伴隨的ITP治療需求。更重要的是，該藥物在治療過程中未引發(fā)明顯的不良反應，顯示出良好的安全性。

　　據(jù)悉，阿法曲泊帕的仿制藥已在mjl正式上市。對于需要購買此藥的患者來說，現(xiàn)在有了更多的選擇。若考慮購買此藥，患者可以選擇前往國外就醫(yī)，并在當?shù)睾戏ㄙ徺I該藥品。仿制藥為那些尋求更經濟、有效治療方案的患者帶來了希望。“海得康”作為一個專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態(tài)知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。

　　請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫(yī)生的專業(yè)建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫(yī)生進行充分的溝通和討論。