阿伐曲泊帕（AVA）作為一種新型的血小板生成素受體激動劑（TPO-RA），近期已被批準作為成人免疫性血小板減少癥（ITP）的二線治療藥物。然而，關于其在兒童患者中的安全性和有效性數據尚顯不足。

　　本研究旨在評估阿伐曲泊帕對持續性或慢性ITP兒童患者的治療效果。這些兒童均對先前的治療無反應或出現復發，并在2020年8月至2022年12月期間接受了至少12周的阿伐曲泊帕治療。療效評估包括反應率（定義為血小板計數≥30×10^9/L，且血小板計數較基線增加兩倍以上并無出血現象），4周內的快速反應，第12周和第24周的持續反應，出血控制情況以及不良事件（AE）的發生。

　　研究共納入了34名患者（其中18名為男性），平均年齡為6.3歲（年齡范圍：1.9-15.3歲）。這些患者既往接受過的治療類型中位數為4種（范圍：1-6種），且有41.2%的患者是從其他TPO-RA轉換至本治療。在4周內，有79.4%的患者實現了總體緩解（OR），并且有67.7%的患者達到了完全緩解（CR，定義為血小板計數≥100×10^9/L且無出血），中位緩解時間為7天（范圍：1-27天）。至12周時，88.2%的患者獲得OR，76.5%的患者獲得CR，且有44%的患者實現了持續緩解。至24周時，有64.7%的患者仍維持緩解狀態，在接受評估的隨訪患者中，54.55%的患者保持了持續響應。在整個阿伐曲泊帕治療期間，患者的中位血小板計數在第1周即開始上升，并在隨后的治療過程中保持穩定。此外，1-3級出血患者的比例從基線時的52.95%顯著下降至12周時的2.94%，同時ITP藥物治療的使用率也從基線時的36.47%下降至12周時的8.82%。僅有9名患者（占26.47%）在接受治療的12周內需要了搶救治療，共計23次。

　　在安全性方面，共有61.8%的患者報告了59項不良反應，其中8%按照不良事件通用術語標準被評定為1級，其余均為2級。這些研究結果表明，阿伐曲泊帕作為二線治療藥物，能夠為持續性或慢性ITP兒童患者帶來快速且持久的療效反應，同時展現出良好的臨床出血控制能力和減少伴隨ITP治療需求的潛力，且未觀察到明顯的不良反應。

　　據悉，阿伐曲波帕的仿制藥已在孟加拉正式上市。對于需要購買此藥的患者來說，現在有了更多的選擇。若考慮購買此藥，患者可以選擇前往國外就醫，并在當地合法購買該藥品。仿制藥為那些尋求更經濟、有效治療方案的患者帶來了希望。“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。

　　請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。