FDA（美國食品藥品監督管理局）近日加速批準了普納替尼（商品名：Iclusig）聯合化療，用于治療新診斷的費城染色體（Ph）陽性急性淋巴細胞白血病（ALL）的成人患者。這一決定是基于3期PhALLCON研究（NCT03589326）的積極結果，該研究顯示，在化療中添加普納替尼可以顯著提高患者的微小殘留病（MRD）陰性完全緩解（CR）率。

　　PhALLCON研究是一項隨機、對照、多中心、開放標簽的臨床試驗，共納入了245名新診斷的Ph陽性ALL患者。這些患者被隨機分配至普納替尼組（每日口服30mg）或伊馬替尼組（每日口服600mg），同時接受化療。研究的主要終點是在誘導治療結束時達到MRD陰性CR的患者比例。

　　研究結果顯示，普納替尼組在誘導治療結束時達到MRD陰性CR的患者比例為30%，顯著高于伊馬替尼組的12%。這一差異轉化為風險差異為0.18（95% CI，0.08-0.28；P=0.0004），表明普納替尼聯合化療在新診斷的Ph陽性ALL患者中具有顯著療效。

　　在安全性方面，普納替尼組的患者中，有71%由于不良反應需要中斷或減少劑量，63%的患者經歷了嚴重的不良反應，且13%的患者因不良反應而永久停用普納替尼。最常見的不良反應包括肝毒性、關節痛、肌痛、頭痛、周圍神經病變等。然而，盡管有這些不良反應，但考慮到普納替尼在新診斷的Ph陽性ALL患者中的顯著療效，FDA仍決定加速批準其聯合化療的使用。

　　此次FDA的加速批準為新診斷的Ph陽性ALL患者提供了新的治療選擇。然而，需要注意的是，雖然普納替尼聯合化療顯示出顯著療效，但其安全性問題仍需關注。

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