2024年3月19日，美國食品和藥物管理局（FDA）宣布加速批準普納替尼（ponatinib，商品名：Iclusig）聯合化療方案，用于治療新診斷的費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病（Ph+ALL）的成年患者。這一決定基于一項名為PhALLCON（NCT03589326）的隨機、對照、多中心、開放標簽臨床試驗的結果。

　　PhALLCON試驗共納入了245名新診斷為Ph+ALL的成年患者，旨在評估普納替尼聯合化療與另一標準治療方案（伊馬替尼聯合化療）的療效對比。患者被隨機分為兩組，其中一組接受每天一次口服普納替尼30mg聯合化療，另一組則接受每天口服一次伊馬替尼600mg聯合化療。化療方案包括誘導治療、鞏固治療和維持治療三個階段。

　　試驗的主要療效指標是誘導治療結束時微小殘留病（MRD）陰性完全緩解（CR）率。結果顯示，普納替尼組的MRD陰性CR率為30%，而伊馬替尼組為12%。這一顯著差異（風險差異0.18[95%CI:0.08,0.28]，p值0.0004）表明，普納替尼聯合化療方案在新診斷的Ph+ALL患者中具有更高的療效。

　　然而，需要注意的是，普納替尼聯合化療方案也伴隨著一系列不良反應。最常見的不良反應包括肝功能障礙、關節痛、皮疹及相關病癥、頭痛、發熱、腹痛、便秘、疲勞、惡心、口腔粘膜炎、高血壓、胰腺炎/脂肪酶升高、周圍神經病變、出血、發熱性中性粒細胞減少癥、體液潴留和水腫、嘔吐、感覺異常和心律失常等。因此，在使用該治療方案時，醫生需要密切監測患者的身體狀況，并采取必要的措施來減輕不良反應的影響。

　　FDA的加速批準是基于該藥物在臨床試驗中表現出的顯著療效，但同時也要求制藥公司在藥物上市后繼續進行研究，以進一步驗證其安全性和有效性。這一決定為那些新診斷為Ph+ALL的成年患者提供了新的治療選擇，有望提高他們的生存率和生活質量。然而，患者在使用該藥物時，應嚴格遵循醫生的建議，并注意可能出現的不良反應。

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