2021年12月，在第63屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)年會(huì)上公布了靶向藥Scemblix（asciminib，ABL001）治療先前已接受過(guò)至少2種酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療的費(fèi)城染色體陽(yáng)性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者的療效數(shù)據(jù)。

　　48周數(shù)據(jù)顯示：與Bosulif（bosutinib，博舒替尼）相比，Scemblix治療組MMR提高一倍多（29.3% vs 13.2%）、因不良事件導(dǎo)致的停藥率低3倍多（7.1% vs 25%）。

　　Scemblix反應(yīng)持久，達(dá)到BCR-ABL1[IS]≤1%水平的患者的累積比例，Scemblix治療組高于Bosulif治療組（50.8% vs 33.7%）。BCR-ABL1[IS]≤1%是這一群體中更好長(zhǎng)期預(yù)后的一種預(yù)測(cè)因子。

　　大多數(shù)慢性髓性白血病患者接受藥物治療在10年后仍然存活，但仍有疾病進(jìn)展的風(fēng)險(xiǎn)。TKI藥物的序貫使用可能會(huì)導(dǎo)致失敗率增加，并且隨著患者進(jìn)入后期治療，會(huì)對(duì)潛在的治療副作用產(chǎn)生更大的擔(dān)憂。

　　Scemblix有助于解決CML后期治療中的TKI耐藥性并可能解決脫靶活性，從而改善患者的預(yù)后。

　　Scemblix正在接受審查的適應(yīng)癥為：

　　（1）治療先前已接受過(guò)至少2種酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療、費(fèi)城染色體陽(yáng)性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者；

　　（2）治療攜帶T315I突變的Ph+CML-CP成人患者。

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