2021年5月，在獲批上市僅30天內，胃腸道間質瘤（GIST）靶向藥泰吉華®（阿伐替尼片）在北京大學腫瘤醫院、北京大學人民醫院、上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院等近三十家醫院同步開出首批處方單，并正式面向全國多個省市的五十多家院內和院外藥房供藥。這標志著泰吉華®作為中國首個獲批用于治療PDGFRα外顯子18突變（包括PDGFRα D842V突變）的胃腸道間質瘤的創新藥開始正式惠及中國患者。

　　此前，阿伐替尼成功入選首版《CSCO胃腸間質瘤診療指南》，使得我國對于PDGFRα D842V突變患者治療首次有了指南級證據。

　　2021年3月31日，中國國家藥監局（NMPA）批準阿伐替尼的適應癥為：用于治療攜帶血小板衍生生長因子受體（PDGFRα）外顯子18突變（包括PDGFRα D842V突變）的不可切除性或轉移性胃腸道間質瘤（GIST）成人患者。

　　商品名：AYVAKIT（泰吉華）

　　通用名：Avapritinib（阿伐替尼/阿泊替尼）

　　研發代號：BLU-285

　　靶點：KIT 、PDGFRα

　　美國首次獲批：2020年1月

　　中國首次獲批：2021年3月31日

　　1、PDGFRα D842V突變患者預后差, 伊馬替尼治療無效！

　　研究顯示，伊馬替尼主要作用于KIT和PDGFRα突變的Ⅱ型激酶構象抑制劑，其針對PDGFRα D842V突變患者, 客觀緩解率（ORR）為0%，無進展生存期（PFS）僅為3個月，總生存（OS）為15個月。

　　2、KIT突變耐藥患者，缺乏有效治療！

　　大部分接受伊馬替尼一線治療的轉移或不可切除胃腸道間質瘤患者，病情在10年內惡化。對于伊馬替尼治療后進展的胃腸道間質瘤患者，接受以舒尼替尼為主的二線治療，然而療效欠佳，ORR僅為7%；指南推薦的三線瑞戈非尼治療，ORR亦僅為5%。

　　3、高效、精準靶向抑制KIT和PDGFRα突變激酶-阿伐替尼！

　　數據截止2020年3月31日時，共計50例中國患者納入阿伐替尼的安全性評估，8例攜帶D842V突變的患者以及23例至少接受過3線既往治療（4L+）患者療效可評估，由研究者依據實體瘤療效評價標準1.1 版（RECIST）進行療效評估。

　　在該研究中，6例患者接受阿伐替尼200 mg每日一次治療，44例接受300 mg 每日一次治療。I期研究中，患者在200 mg和300 mg劑量下對該藥均顯示出了良好的耐受性，研究中未觀察到劑量限制性毒性。在中國胃腸道間質瘤患者中的II期研究推薦劑量確定為300 mg，每日一次口服，這與針對晚期胃腸道間質瘤全球研究NAVIGATOR I期研究中的數據保持一致。

　　研究數據顯示，阿伐替尼在攜帶PDGFRα D842V突變的中國胃腸道間質瘤患者中初步顯示出了顯著的抗腫瘤活性：在300mg每日一次的劑量下，8例攜帶PDGFRα D842V突變的患者中，所有患者靶病灶均有縮小，有5例患者達到了研究者評估的部分緩解（PR），總客觀緩解率（ORR）為62.5%，另3例患者的研究者評估結果為疾病穩定（SD）。

　　此外，阿伐替尼在至少接受過3線既往治療的胃腸道間質瘤患者中也顯示出一定的療效，研究者評估的ORR為26.1%。

　　阿伐替尼的總體耐受性良好，研究中報告的治療相關不良反應（TRAE）大部分為 1 級或 2 級。最常見的治療相關TRAE為貧血和血膽紅素升高。最常報告的≥3級（均為3級）TRAE為貧血。

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　　【友情提示：本文僅作為參考意見，具體處理辦法還是要醫生根據患者實際情況綜合評估后進行處理。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況。】