原發性膽汁淤積性肝硬化又叫原發性膽汁性膽管炎，英文縮寫是PBC，是以肝內膽汁淤積為病理特征的慢性進行性肝病。

　　PBC常與其它免疫性疾病如類風濕性關節類、干燥綜合征、硬皮病、慢性淋巴細胞性甲狀腺炎等并存，多見于中年婦女，起病隱襲，經過緩慢，早期癥狀輕微，病人一般情況良好，食欲與體重多無明顯下降，約10%的患者可無任何癥狀。PBC主要癥狀：皮膚、鞏膜黃染，可見多處抓痕和脫屑。肝、脾腫大表面尚光滑，無壓痛。

　　PBC大致分為四個階段，前兩個階段并無明顯癥狀，到第三階段時者出現乏力、皮膚瘙癢等臨床癥狀；從癥狀出現起，平均生存時間為5～8年。有癥狀患者的門靜脈高壓相關并發癥10年內發生率為10％～20％，高于無癥狀患者。當患者出現食管胃底靜脈曲張后，3年的生存率僅為59％，第一次出血后3年生存率約46％。

　　原發性膽汁淤積性肝硬化如何治療？藥物有哪些？熊去氧膽酸VS奧貝膽酸

　　近年來，PBC的治療主要用熊去氧膽酸（優思弗UDCA），而患者應答不佳和治療不耐受的出現對治療方案提出了挑戰，新藥奧貝膽酸（OCA）的問世為PBC患者帶來了希望。

　　熊去氧膽酸治療原發性膽汁淤積性肝硬化效果怎么樣？

　　臨床應用UDCA治療PBC的文獻，絕大部分研究證實足量、足療程的UDCA能夠獲得生化應答（降低血清TBil、ALP和IgM水平），獲得不同程度的組織學改善（如減少碎屑樣壞死和纖維化），延緩食管靜脈曲張和腹水的形成以及推遲肝移植時間，延緩病程向終末期肝病進展，降低肝移植的必要性或提高無移植患者的生存率，最終改善預后。一項包含了7項隨機臨床研究共1038例患者的薈萃分析也表明，UDCA可降低病死率或肝移植的需求。但仍有大約40%的患者不能獲得應答而需要聯合其他藥物治療。

　　UDCA治療可改善PBC患者的生物化學指標。多個大型隨機對照研究及薈萃分析結果表明，UDCA可以有效地降低血清膽紅素、ALP、GGT、ALT、AST及膽固醇等水平。

　　UDCA能改善對治療有生物化學應答的PBC患者的疾病進展。國外研究發現，對UDCA治療有應答的PBC患者的生存期與健康對照組相似。UDCA應長期服用，停藥或大幅度減量可導致生物化學指標反彈和臨床疾病進展。

　　奧貝膽酸治療原發性膽汁淤積性肝硬化效果怎么樣？副作用有哪些？

　　奧貝膽酸可通過激活FXR減少膽汁酸合成，最終調節膽汁酸動態平衡及其腸肝循環。在膽汁淤積的條件下，減少肝臟膽汁的產生，并促進其排出，保護肝細胞免受膽汁酸毒性損傷。

　　在接受隨機分組、至少接受一劑奧貝膽酸或安慰劑的216例患者中，93%的患者接受熊去氧膽酸作為背景治療。奧貝膽酸5-10mg組和10 mg組的主要終點發生率（分別為46%和47%）顯著高于安慰劑組（10%，P值均<0.001）。奧貝膽酸5-10mg組和10 mg組患者的ALP水平降低幅度顯著高于安慰劑組（最小二乘均值分別為－113 U/L和－130 U/L對比14U/L，P值均<0.001），總膽紅素水平降低幅度也顯著高于安慰劑組（分別為－0.3 μmol/L和－0.9μmol/L對比2.0 μmol/L，P值均<0.001）。奧貝膽酸5-10 mg和10mg組與安慰劑組相比，12個月時的無創性肝纖維化指標變化差異無統計學意義。

　　結果顯示PBC患者應用奧貝膽酸單藥或者與UDCA聯合治療12個月，可以使ALP和總膽紅素水平降低，與安慰劑組的變化差異顯著，然而，奧貝膽酸組患者的嚴重不良事件發生率更高。

　　奧貝膽酸OBETIX常見副作用：瘙癢（63％）和疲勞（22％）。臨床試驗中觀察到的其他常見不良反應（> 5％）為腹痛，不適，皮疹，口咽痛，頭暈，便秘，關節痛，甲狀腺功能異常和濕疹。

以上為兩種藥物的對比

　　另外，海得康醫學顧問提醒：奧貝膽酸仿制藥Obetix已在孟加拉上市，仿制藥都是可以和原研藥代替使用的，Obetix仿制藥雖好，但是找不到正規渠道，很容易買到假藥！

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