原發性膽汁性膽管炎（PBC）是一種以肝內膽汁淤積為特征的慢性肝病，患者常因治療應答不佳或藥物不耐受面臨治療選擇困境。熊去氧膽酸（UDCA）和奧貝膽酸（OCA）作為兩大核心藥物，其療效差異和適用人群需結合臨床數據深入分析。

　　作用機制對比

　　UDCA通過促進膽汁分泌、置換毒性膽汁酸并抑制其細胞毒作用，改善膽汁淤積。OCA作為法尼酯X受體（FXR）激動劑，通過減少膽汁酸合成、調節腸肝循環并降低肝內膽汁酸濃度，發揮抗纖維化和抗炎作用。兩者機制互補，OCA更側重于調控膽汁酸代謝通路。

　　臨床療效數據

　　UDCA療效：

　　薈萃分析顯示，足量UDCA（13-15 mg/kg/d）可使5年生存率提升至85%-90%，降低肝移植需求。

　　長期治療可顯著降低血清堿性磷酸酶（ALP）、γ-谷氨酰轉肽酶（GGT）及總膽紅素（TBil）水平，改善肝組織學。

　　對UDCA應答不佳的患者比例高達40%，表現為ALP持續高于正常值上限1.67倍或TBil升高。

　　OCA療效：

　　POISE研究顯示，OCA 5-10mg組和10mg組治療12個月后，ALP較基線分別下降113 U/L和130 U/L，顯著優于安慰劑組的14 U/L（P<0.001）。

　　聯合UDCA治療時，OCA組ALP達標率（<1.67×ULN）達46%-47%，安慰劑組僅為10%。

　　長期隨訪顯示，OCA治療組無肝移植生存率顯著高于外部對照組，6年無移植生存率分別為97.6%和89.8%。

　　適應癥與安全性

　　UDCA：

　　適用于所有PBC患者，尤其是無癥狀或早期患者。

　　不良反應包括腹瀉（20%-30%）、腹痛（10%-15%）和瘙癢（5%-10%），嚴重不良反應罕見。

　　OCA：

　　適用于UDCA應答不佳或不耐受的患者，禁用于失代償期肝硬化、持續性血小板減少或完全性膽道梗阻患者。

　　常見不良反應為瘙癢（63%-77%）、乏力（22%-33%）和腹痛（15%-20%），嚴重瘙癢需劑量調整或中斷治療。

　　肝毒性風險顯著，FDA黑框警告指出，中重度肝功能損傷患者需從每周5mg起始，最大劑量不超過每周10mg。

　　治療選擇策略

　　一線治療：UDCA仍是首選，因其長期安全性數據充分且價格低廉。

　　二線治療：對UDCA應答不佳的患者，可加用OCA 5-10mg/d；不耐受UDCA者可單用OCA 5mg/d起始，逐步滴定。

　　特殊人群：肝功能Child-Pugh B/C級患者禁用OCA，需優先嘗試UDCA聯合非藥物干預。

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