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普納替尼治療白血病效果如何?普納替尼有便宜的仿制藥嗎?普納替尼Ponatinix價格

时间:2019-12-24     作者:海得康醫學編輯劉曉曦【原创】   阅读

  普納替尼為第三代酪氨酸激酶抑制劑(TKI),對天然和突變BCR-ABL1(包括BCR-ABL1T315I)具有有效活性。PACE臨床試驗5年隨訪數據顯示,普納替尼可作為對達沙替尼或尼羅替尼耐藥或不耐受,以及因出現BCR-ABL1T315I耐藥的慢性粒細胞白血病(CML)和費城染色體陽性的急性淋巴細胞白血病(Ph+ALL)患者的有效治療手段。

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  研究中,普納替尼的起始劑量為45mg/次/d,符合減量要求的患者可接受30mg/d或15mg/d。主要研究終點為AP-CML、BP-CML或Ph+ALL的患者以及CP-CML與MaHR患者持續6個月時的MCyR。次要終點包括主要分子反應(MMR)、響應時間和持續時間、PFS、OS和安全性。

  研究中,267例可評估的CP-CML患者在任意時間達到MCyR、CCyR、MMR及4.5-log分子反應分別為60%、54%、40%及24%。在CP-CML患者中,任意時間達到MMR和12個月達到MCyR的患者比例分別為82%和59%。Kaplan-Meier分析顯示,5年PFS和OS分別為53%和73%。

  在可評估267例CP-CML患者中,9例(3%)轉化為AP-CML(n=5)或BP-CML(n=4),轉換中位時間為6.4個月;這9例患者中,6例未達到MCyR。在另外的59例CP-CML患者中,88%的患者已接受減低劑量的治療;無論是否接受先前預估的減低劑量治療,MCyR和MMR維持率均很高。69例達MCyR的CP-CML患者予以減低劑量治療后,其中96%能維持MCyR。同樣地,達MMR的CP-CML患者予以減低劑量治療,90%的患者能維持MMR。在無預期劑量減低的CP-CML患者中,維持MCyR和MMR的患者分別為94%、95%。

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