根據中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）最新公示，由武田和Millennium Pharmaceuticals申報的帕納替尼（ponatinib）的臨床試驗申請獲得默示許可，擬開發適應癥為費城染色體陽性的急性淋巴細胞白血病（Ph+ALL）。Ph+ALL是一種預后較差的惡性血液疾病，是白血病的種類之一。

　　帕納替尼是一款備受關注的靶向抗癌藥物，主要靶點是BCR-ABL，這是慢性粒細胞白血病(CML)和費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病(Ph+ ALL)表達的一種異常酪氨酸激酶，由第9號染色體與第22號染色體的片段互換形成的BCR-ABL1致癌基因導致，而BCR-ABL致癌基因則是由BCR基因和C-ABL原癌基因融合產生。

　　目前，全球領域已有數個BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑獲批上市，但藥物治療后不斷有耐藥突變的出現，其中T315I突變是最重要的突變之一，引發的耐藥性更是難以克服。帕納替尼作為唯一獲批有效針對T315I耐藥突變的藥物，其藥物設計曾作為封面故事登上《Cancer Cell》雜志。據悉，帕納替尼不僅能夠針對性地抑制BCR-ABL的活性，同時還作用于一些蛋白，這些蛋白攜帶如T315I突變等導致對酪氨酸激酶抑制劑（TKI）藥物的耐藥突變。

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