米托坦治療庫欣綜合征的原理與適用情況
作者:
醫學編輯李可艾
2025-07-21
米托坦是治療庫欣綜合征(尤其是腎上腺皮質癌或異位ACTH綜合征相關庫欣綜合征)的核心藥物,其作用機制具有高度特異性。作為腎上腺皮質細胞線粒體酶抑制劑,米托坦通過阻斷膽固醇側鏈裂解酶(CYP11A1)和11β-羥化酶(CYP11B1)的活性,抑制皮質醇合成的關鍵步驟,從而降低血清皮質醇水平。此外,米托坦可直接誘導腎上腺皮質細胞凋亡,減少腫瘤性皮質醇分泌,并抑制腫瘤生長。這一雙重作用使其成為庫欣綜合征的靶向治療選擇。
米托坦的適用情況主要包括兩類患者:一是無法手術的腎上腺皮質癌相關庫欣綜合征患者,二是異位ACTH綜合征(如支氣管類癌、胸腺瘤等)且定位困難或無法切除原發灶的患者。對于前者,米托坦可顯著緩解高皮質醇血癥癥狀(如高血壓、低血鉀、糖尿病、肥胖及精神癥狀),并延長生存期。
常見不良反應包括胃腸道反應(惡心、嘔吐、腹瀉)、中樞神經系統抑制(頭暈、嗜睡)及皮疹,但多為輕中度且可逆。長期使用需警惕肝毒性,建議定期監測肝功能。
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