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維羅非尼治療Erdheim-Chester病的長期療效:5年生存率數據更新

作者: 醫學編輯李可艾 2025-07-07

  Erdheim-Chester病(ECD)是一種罕見的多系統組織細胞增生癥,BRAF V600E突變率達54%。維羅非尼作為BRAF抑制劑,2025年《Blood》更新的5年隨訪數據顯示:在102例ECD患者中,總體生存率達78%,其中中樞神經系統受累患者的5年生存率仍維持65%,顯著高于歷史對照(自然病程下5年生存率<30%)。

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  長期療效與劑量優化相關:維持劑量960mg每日兩次的患者,5年無進展生存率(PFS)為62%,而因不良反應減量至720mg的患者PFS為58%,差異無統計學意義(p=0.42)。常見不良反應包括皮膚鱗狀細胞癌(32%)、關節痛(28%)和光敏反應(25%),但多數可通過局部治療或劑量調整控制。

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