拉羅替尼在兒童實體瘤中的突破性療效，仿制藥怎么買？
兒童實體瘤中，NTRK基因融合的發生率雖低，但在嬰兒纖維肉瘤、先天性中胚層腎瘤等罕見腫瘤中可高達90%以上。拉羅替尼作為首個獲批的泛癌種靶向藥，在兒童患者中展現出突破性療效，重新定義了兒童腫瘤的治療格局。
1. 療效數據與臨床研究
嬰兒纖維肉瘤：
一項II期研究納入18例未接受過治療的嬰兒纖維肉瘤患兒，接受拉羅替尼治療后，6周期ORR高達94%，其中17例達到PR，1例達到CR。2年OS率達93.8%，顯著優于傳統化療方案。
原發性中樞神經系統腫瘤：
2024年SNO年會數據顯示，拉羅替尼治療兒童TRK融合陽性CNS腫瘤的ORR為37%，DCR為74%。在低級別膠質瘤（LGG）亞組中，ORR達42%，DCR高達92%。
2. 起效速度與長期生存
快速起效：
真實世界案例顯示，拉羅替尼治療兒童纖維肉瘤的起效時間中位數僅為1.8個月，部分患者用藥1周內即出現腫瘤縮小。
長期生存：
長期隨訪數據顯示，拉羅替尼治療兒童NTRK融合腫瘤的4年OS率為60%，中位DoR為17.2個月，中位PFS為19.8個月。
3. 安全性與生活質量
不良反應可控：
兒童患者中，拉羅替尼的3-4級不良反應發生率低于10%，主要為肝功能異常和中性粒細胞減少。通過劑量調整，不良反應可得到有效控制。
生活質量改善：
拉羅替尼顯著減輕患兒疼痛、改善身體機能，避免傳統化療的脫發、惡心等不良反應，提高生活質量。
4. 真實世界案例
脊髓胚胎腫瘤：
一名5周大的嬰兒確診為NTRK融合陽性脊髓胚胎腫瘤，化療無效后接受拉羅替尼治療。8周后，MRI顯示腫瘤完全消退，四肢癱瘓癥狀顯著改善。
高級別膠質瘤：
一名18歲的高級別膠質神經元腫瘤患者，基因檢測發現MEF2D-NTRK1融合，接受拉羅替尼治療6個月后，殘存病灶顯著縮小，生存期延長。
5. 臨床應用建議
基因檢測優先：
治療前需通過NGS、FISH等方法確認NTRK基因融合狀態，避免盲目用藥。
一線治療選擇：
對于新診斷的NTRK融合陽性兒童實體瘤，拉羅替尼應作為一線治療選擇，以避免化療的長期毒性。
拉羅替尼在兒童實體瘤中展現出突破性療效，其快速起效、長期生存獲益及良好的安全性，使其成為NTRK融合陽性兒童患者的首選治療方案。隨著精準醫療的推廣，拉羅替尼有望為更多兒童腫瘤患者帶來治愈希望。
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