福他替尼治療wAIHA失。縄II期研究數據
作者:
醫學編輯李可艾
2025-05-16
福他替尼在溫抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)的III期FORWARD研究中未達主要終點,但事后分析顯示其在特定地區患者中具有臨床意義。該研究納入90例對既往治療反應不足的wAIHA患者,隨機分配至福他替尼組或安慰劑組,主要終點為24周內達到持久血紅蛋白(Hgb)反應(Hgb≥10 g/dL且較基線增加≥2 g/dL)的患者比例。結果顯示,福他替尼組與安慰劑組的持久Hgb反應率分別為35.6%和26.7%,差異無統計學意義(p=0.398)。
然而,事后分析揭示了地域差異。在排除東歐2例可能未確診患者并調整類固醇挽救治療影響后,北美、澳大利亞和西歐患者的持久Hgb反應率在福他替尼組為33.3%,顯著高于安慰劑組的14.0%(p=0.0395)。這一發現提示,安慰劑組在東歐地區的異常高反應率可能掩蓋了藥物的真實療效。
安全性方面,福他替尼的耐受性良好,93.3%的患者報告至少一例不良事件(AE),最常見為腹瀉(26.7%)、高血壓(24.4%)和疲勞(15.6%),未發現新的安全性信號。
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