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　　腎上腺皮質(zhì)癌（ACC）的治療面臨高復(fù)發(fā)率和轉(zhuǎn)移風(fēng)險(xiǎn)，一線治療方案的選擇直接影響患者預(yù)后。本文通過(guò)對(duì)比米托坦單藥、米托坦聯(lián)合化療（EDP-M）與化療（鏈脲佐菌素+依托泊苷+阿霉素，SE-C）的療效數(shù)據(jù)，結(jié)合毒性反應(yīng)特征，為臨床決策提供參考。

　　米托坦單藥治療

　　療效數(shù)據(jù)

　　米托坦單藥治療的客觀緩解率（ORR）為20%—31%，中位無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）為4.1個(gè)月，總生存期（OS）為18.5個(gè)月。一項(xiàng)納入127例患者的回顧性研究顯示，26例患者（20.5%）獲得客觀緩解，其中3例完全緩解。血藥濃度≥14mg/L時(shí)，患者OS顯著延長(zhǎng)。

　　毒性反應(yīng)

　　常見不良反應(yīng)包括惡心（40%）、腹瀉（35%）和嗜睡（25%）。神經(jīng)毒性發(fā)生率為49%，多與血漿濃度超過(guò)20μg/mL相關(guān)。肝功能損害以轉(zhuǎn)氨酶輕度升高為主，嚴(yán)重肝毒性罕見。

　　米托坦聯(lián)合化療（EDP-M）

　　療效數(shù)據(jù)

　　FIRM-ACT試驗(yàn)顯示，EDP-M方案的ORR為23.2%，PFS為5.0個(gè)月，顯著優(yōu)于SE-C方案（ORR 9.2%，PFS 2.1個(gè)月）。一項(xiàng)前瞻性Ⅱ期研究納入72例患者，EDP-M的ORR達(dá)48.6%，其中5例完全緩解。

　　毒性反應(yīng)

　　聯(lián)合治療增加了骨髓抑制風(fēng)險(xiǎn)，3—4級(jí)中性粒細(xì)胞減少發(fā)生率為35%，血小板減少為28%。神經(jīng)毒性和肝損傷的管理需嚴(yán)格遵循血藥濃度監(jiān)測(cè)和劑量調(diào)整原則。

　　化療（SE-C）

　　療效數(shù)據(jù)

　　SE-C方案的ORR為15%—25%，中位PFS為3—4個(gè)月，OS為9—12個(gè)月。一項(xiàng)納入120例患者的Ⅲ期試驗(yàn)顯示，SE-C組的中位OS為10.2個(gè)月，顯著低于EDP-M組的17.8個(gè)月。

　　毒性反應(yīng)

　　惡心（60%）、嘔吐（45%）和脫發(fā)（70%）是常見不良反應(yīng)。長(zhǎng)期使用鏈脲佐菌素可能導(dǎo)致腎功能損害，需定期監(jiān)測(cè)肌酐水平。

　　一線治療選擇策略

　　功能性與非功能性ACC

　　功能性ACC患者優(yōu)先選擇米托坦單藥，以快速控制皮質(zhì)醇過(guò)量癥狀；非功能性ACC患者推薦EDP-M方案，以最大化生存獲益。

　　患者耐受性評(píng)估

　　對(duì)于體能狀態(tài)評(píng)分（ECOG）≥2分或肝腎功能不全患者，米托坦單藥或低劑量化療可能更安全。年輕、體能狀態(tài)良好的患者可優(yōu)先選擇EDP-M方案。

　　生物標(biāo)志物指導(dǎo)

　　血漿米托坦?jié)舛缺O(jiān)測(cè)是優(yōu)化療效的關(guān)鍵，目標(biāo)濃度為14—20mg/L。聯(lián)合化療需根據(jù)骨髓抑制情況動(dòng)態(tài)調(diào)整藥物劑量。

　　米托坦聯(lián)合化療（EDP-M）在ORR、PFS和OS方面均優(yōu)于傳統(tǒng)化療（SE-C），但需加強(qiáng)毒性管理。對(duì)于體能狀態(tài)較差或無(wú)法耐受聯(lián)合治療的患者，米托坦單藥仍是有效選擇。未來(lái)研究應(yīng)探索生物標(biāo)志物指導(dǎo)的精準(zhǔn)治療路徑，以進(jìn)一步提升ACC患者的生存預(yù)后。

　　米托坦仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購(gòu)買，可自行出國(guó)就醫(yī)，　“海得康”作為一個(gè)專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺(tái)，為患者提供有關(guān)該藥物的詳細(xì)信息和個(gè)性化建議。海得康有著豐富的國(guó)際新藥動(dòng)態(tài)知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)，能夠?yàn)閲?guó)內(nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務(wù)。如有需要，可以撥打服務(wù)熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來(lái)獲取幫助。請(qǐng)注意，所有關(guān)于藥物的使用和副作用的信息都應(yīng)僅作為參考，并不應(yīng)替代醫(yī)生的專業(yè)建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務(wù)必與醫(yī)生進(jìn)行充分的溝通和討論。