拉羅替尼Larotretinib治療兒童實體瘤的長期隨訪數(shù)據(jù):安全性與生活質(zhì)量評估
兒童實體瘤是一類嚴重威脅兒童健康的疾病,其治療難度大、預(yù)后差。拉羅替尼作為一種高選擇性的TRK抑制劑,已獲批用于治療攜帶NTRK融合基因的實體瘤成人和兒童患者。
長期隨訪數(shù)據(jù)
療效數(shù)據(jù)
在一項包含86例非原發(fā)性中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)TRK融合兒童腫瘤患者的臨床試驗中,拉羅替尼的客觀緩解率(ORR)高達84%。
中位緩解持續(xù)時間(DoR)為38.4個月,中位無進展生存期(PFS)為36.1個月,中位總生存期(OS)未達到,但48個月的OS率為89%。
長期隨訪結(jié)果
在長期隨訪中,拉羅替尼繼續(xù)表現(xiàn)出持久的療效。例如,在一名新生男嬰中,拉羅替尼治療8個周期后達到PR,治療10個周期后達到CR,并在后續(xù)治療中持續(xù)維持PR狀態(tài)。
治療相關(guān)不良反應(yīng)(TRAEs)
在長期隨訪中,拉羅替尼的治療相關(guān)不良反應(yīng)(TRAEs)大多為1或2級,且多數(shù)患者能夠耐受。
最常見的TRAEs包括中性粒細胞計數(shù)減少、貧血、天門冬氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶(AST)升高等,但嚴重不良反應(yīng)的發(fā)生率較低。
停藥與中斷治療
在長期隨訪中,僅有少數(shù)患者因TRAEs而停止治療或中斷治療。這表明拉羅替尼在治療兒童實體瘤中具有良好的安全性。
生活質(zhì)量評估
癥狀的改善
拉羅替尼治療能夠顯著改善兒童實體瘤患者的癥狀,如腫瘤縮小、疼痛減輕等。
在一項病例中,一名4歲男孩因右膝關(guān)節(jié)內(nèi)側(cè)腫塊就診,拉羅替尼治療2個周期后達到PR,治療30個周期后靶病灶達到CR,非靶病灶達到PR,總體達到PR,癥狀得到明顯改善。
生活質(zhì)量的提升
隨著癥狀的改善和腫瘤的縮小,兒童實體瘤患者的生活質(zhì)量得到提升。他們能夠更好地參與日常生活和學(xué)習(xí)活動,享受更長的生存期。
拉羅替尼在治療兒童實體瘤中表現(xiàn)出持久的療效和良好的安全性。長期隨訪數(shù)據(jù)表明,拉羅替尼能夠顯著改善患者的癥狀和提升生活質(zhì)量。
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