Fabhalta獲批：C3G罕見腎病治療迎來新曙光
諾華的口服藥物Fabhalta（iptacopan）近日獲得美國食品藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)，成為治療極為罕見的腎病——補(bǔ)體3腎小球病（C3G）的首個(gè)針對性藥物，為這一領(lǐng)域的患者帶來了全新的治療希望。
C3G是一種極為罕見的疾病，全球每年每百萬人中大約僅有一到兩人被確診。該疾病會導(dǎo)致C3蛋白在腎小球中異常沉積，腎小球作為人體重要的血管網(wǎng)絡(luò)，負(fù)責(zé)過濾廢物和清除血液中的多余液體。C3蛋白的沉積會引發(fā)炎癥和腎小球損傷，進(jìn)而導(dǎo)致蛋白尿、血尿以及腎功能下降。更為嚴(yán)重的是，大約一半的C3G患者在確診后十年內(nèi)會發(fā)展為腎衰竭，嚴(yán)重威脅患者的生命健康。
Fabhalta的獲批，正是基于其針對C3G疾病根本原因的獨(dú)特作用機(jī)制。該藥物能夠有選擇性地靶向作用于疾病的關(guān)鍵環(huán)節(jié)，從而有效減少C3G成人患者的蛋白尿。此前，F(xiàn)abhalta已在美國獲批用于治療免疫球蛋白A腎病（另一種罕見的腎臟疾病）和罕見的血液病陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥，展現(xiàn)了其廣泛的治療潛力和良好的安全性。
FDA的批準(zhǔn)決定是基于3期APPEAR-C3G研究的積極結(jié)果。該研究顯示，與隨機(jī)接受安慰劑治療的患者相比，接受Fabhalta治療的患者在六個(gè)月內(nèi)蛋白尿顯著減少了35.1%，這一結(jié)果既具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，也具有臨床意義。同時(shí)，關(guān)于估計(jì)腎小球?yàn)V過率（腎功能的指標(biāo)）的次要終點(diǎn)數(shù)據(jù)也顯示，使用Fabhalta六個(gè)月后，患者的病情有所改善。更為重要的是，諾華的治療方法在臨床試驗(yàn)中表現(xiàn)出良好的安全性，沒有觀察到新的安全信號。
值得一提的是，就在不到一個(gè)月前，歐洲藥品管理局人類藥物委員會也推薦Fabhalta用于治療患有C3G的成年人。目前，歐盟委員會正在審查人用藥品委員會的建議，并將就Fabhalta的這一適應(yīng)癥做出最終決定。
Fabhalta的獲批無疑為C3G患者帶來了新的治療曙光。隨著這一藥物的廣泛應(yīng)用，相信將有更多C3G患者從中受益，獲得更好的治療效果和生活質(zhì)量。
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