Amvuttra獲FDA批準(zhǔn)，為轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣心肌病患者帶來新希望
Alnylam Pharmaceuticals的Amvuttra（vutrisiran）已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣心肌病（ATTR-CM），這是一種潛在致命的心肌疾病。
RNAi療法現(xiàn)已被授權(quán)用于治療成人野生型或遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）介導(dǎo)的淀粉樣變性心肌病，旨在減少心血管死亡率、住院率以及緊急心力衰竭就診率。
在美國，約有150,000人受到ATTR-CM的影響。該疾病中，錯誤折疊的TTR蛋白會積聚，并隨時間推移造成不可逆轉(zhuǎn)的心血管損害。Alnylam指出，大多數(shù)患者仍未得到診斷和治療，且相當(dāng)一部分接受常用療法的患者病情會出現(xiàn)惡化。
Alnylam的Amvuttra每季度通過皮下注射一次，與人體自然系統(tǒng)協(xié)同作用，快速降低TTR水平。此前，該藥物已在美國獲得批準(zhǔn)，用于治療遺傳性TTR介導(dǎo)的淀粉樣變性引起的多發(fā)性神經(jīng)病。
FDA對該療法的最新批準(zhǔn)基于3期HELIOS-B試驗的積極結(jié)果。在該試驗中，Amvuttra在所有十個預(yù)先指定的主要和次要終點上與安慰劑相比均表現(xiàn)出統(tǒng)計學(xué)意義。
在整個研究人群中，包括接受Amvuttra單藥治療的患者以及同時使用該療法和標(biāo)準(zhǔn)治療的患者，Alnylam的藥物在長達(dá)36個月的雙盲治療期間將全因死亡（ACM）和復(fù)發(fā)性心血管事件的風(fēng)險降低了28%。
在單藥治療人群中，Amvuttra在雙盲期內(nèi)使ACM和復(fù)發(fā)性心血管事件的風(fēng)險降低了33%，在42個月時使死亡風(fēng)險降低了35%。同時，42個月時總體人群的死亡率也降低了36%。
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