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評估維莫德吉與放療聯合治療局部晚期、不可切除的基底細胞癌患者的效果

作者: 醫學編輯王明陽 2025-03-21

  局部晚期、不可切除的基底細胞癌(LA BCC)采用放療(RT)治療時,局部區域控制(LRC)率不盡人意。維莫德吉(Vismodegib)作為一種在基底細胞癌中有活性的刺猬通路抑制劑(HPI),具備對BCC進行放射增敏的作用 。

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  為評估維莫德吉與放療聯合治療LA BCC患者的效果。我們開展了一項多中心、單臂、II期研究,讓不可切除的LA BCC患者先接受12周的維莫德吉誘導治療,隨后進行7周的維莫德吉與放療同步治療。設定主要終點為治療結束后1年的LRC發生率;次要終點包含客觀反應、無進展生存期(PFS)、總生存期(OS)、安全性以及患者報告的生活質量(PRQOL) 。

  24例患者接受維莫德吉治療,其中5例未能完成12周的誘導治療。1年時,91%(95% CI,68至98)的患者實現LRC。維莫德吉誘導治療后反應率為63%(95% CI,38至84),維莫德吉與放療同步治療后反應率為83%(95% CI,59至96)。中位隨訪5.7年時,1年PFS和OS率分別為100%和96%;5年時PFS和OS率分別為78%和83%。且未觀察到遠處轉移或BCC相關死亡。最常見的治療相關不良事件(AE)為味覺障礙(83%患者發生)、疲勞(75%患者發生)和肌痛(75%患者發生),未出現4至5級治療相關AE。

  PRQOL在所有分量表中均呈現出具有臨床意義的改善,情緒和功能改善在治療結束后持續長達一年 。

  對于不可切除的LA BCC患者,維莫德吉與放療聯合使用可帶來較高的LRC和PFS率,同時能使PRQOL得到持久改善 。

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