FDA批準Crenessity膠囊和口服溶液治療典型先天性腎上腺增生癥
近日，美國食品和藥物管理局（FDA）正式批準了Crenessity（crinecerfont）膠囊和口服溶液作為糖皮質激素替代品的輔助治療，用于控制患有典型先天性腎上腺增生癥（CAH）的成人和四歲及以上兒童患者的雄激素水平。這一批準標志著CAH治療領域取得了重大突破。
Crenessity是一種有效且選擇性的口服促腎上腺皮質激素釋放因子1型受體（CRF1）拮抗劑，它是首個也是唯一一個能夠直接減少過量的促腎上腺皮質激素（ACTH）和下游腎上腺雄激素產生的經典CAH治療方法。通過這一機制，Crenessity能夠顯著降低患者所需的糖皮質激素劑量，從而減輕長期高劑量糖皮質激素治療帶來的副作用。
CAH是一種罕見的遺傳性疾病，主要由CYP21A2基因變異導致21-羥化酶（21-OH）缺乏，進而改變腎上腺類固醇激素的產生。這會導致皮質醇和醛固酮缺乏，同時雄激素過量。如果不及時治療，CAH可能導致嚴重的健康問題，包括鹽消耗、脫水甚至死亡。傳統的治療方法是使用高劑量的糖皮質激素來糾正皮質醇缺乏并降低雄激素水平，但長期治療會帶來諸多副作用。
FDA的批準基于有史以來最大的經典CAH臨床試驗項目——CAHtalyst兒科和成人3期全球注冊研究的結果。這些研究證明了Crenessity在降低雄激素水平、減少糖皮質激素劑量以及維持或改善患者病情方面的顯著療效和安全性。
在兒科研究中，與服用安慰劑的患者相比，服用Crenessity的兒童在第4周時雄烯二酮水平顯著降低，同時在第28周時能夠顯著減少糖皮質激素劑量，同時維持或改善雄激素水平。在成人研究中，服用Crenessity的患者在第24周時顯著減少了糖皮質激素劑量，并在第4周時降低了雄烯二酮水平。
在兩項研究中，Crenessity的耐受性良好，副作用多為輕度至中度，且大多數是暫時的。兒科患者中常見的副作用包括頭痛、腹痛、疲勞等；成人患者中常見的副作用則包括疲勞、頭痛、頭暈等。重要的是，服用Crenessity的兒童和成人患者沒有出現與治療相關的嚴重不良事件。
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