貝祖替凡針對VHL疾病相關腫瘤和晚期透明細胞腎細胞癌的臨床療效和批準
關于貝祖替凡（Belzutifan，商品名：Welireg）針對VHL疾病相關腫瘤和晚期透明細胞腎細胞癌（ccRCC）在歐洲藥品管理局人用藥品委員會（CHMP）獲得積極評價的情況，以下是對相關信息的歸納：
一、CHMP的積極評價與建議
評價內容：CHMP發布了積極意見，建議有條件批準Belzutifan作為單一療法，用于治療需要治療的VHL疾病相關腫瘤的成年患者，包括局限性腎細胞癌（RCC）、中樞神經系統（CNS）血管母細胞瘤或胰腺神經內分泌腫瘤（pNET），以及晚期ccRCC患者。
患者群體：主要針對VHL疾病相關腫瘤的成年患者，以及接受多種療法后病情進展的晚期ccRCC成年患者。
審查與決策：歐盟委員會（EC）目前正在審查歐盟營銷授權的建議，最終決定預計將于2025年第一季度做出。
二、支持CHMP評價的臨床試驗數據
LITESPARK-004試驗
試驗設計：單臂、開放標簽，入組了VHL疾病相關RCC患者、CNS血管母細胞瘤患者和pNET患者，每日口服120 mg Belzutifan直至疾病進展或出現不可接受的毒性。
主要終點：根據獨立審查委員會評估的RECIST 1.1標準的客觀緩解率（ORR）。
關鍵數據：
VHL相關RCC患者（n=61）的ORR為49%，所有患者均為部分緩解，中位緩解持續時間（DOR）未達到，56%的響應者保持響應至少12個月。
CNS血管母細胞瘤患者（n=24）的ORR為63%，中位DOR未達到，73%的響應者保持響應至少12個月。
pNET患者（n=12）的ORR為83%，中位DOR未達到，一半的響應者保持響應至少12個月。
不良反應：15%的患者發生嚴重不良反應，常見事件包括貧血、缺氧、過敏反應等。
LITESPARK-005試驗
試驗設計：開放標簽，納入了使用PD-1或PD-L1抑制劑和VEGF TKI治療后病情進展的晚期ccRCC患者（n=746），隨機分配接受Belzutifan或依維莫司治療。
主要終點：無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）。
關鍵數據：
Belzutifan組與依維莫司組相比，疾病進展或死亡風險降低了25%，中位PFS分別為5.6個月和5.6個月，ORR分別為22%和4%。
Belzutifan組的客觀緩解率（ORR）為22%，其中完全緩解（CR）率為3%，部分緩解（PR）率為19%。
不良反應：38%的Belzutifan治療患者發生嚴重不良反應，包括缺氧、貧血、肺炎等。
三、Belzutifan的監管批準與前景
FDA批準：基于LITESPARK-004和LITESPARK-005試驗的結果，Belzutifan已于2021年8月獲得FDA批準，用于治療VHL疾病相關腫瘤的成年患者，并于2023年12月獲得FDA批準，用于治療晚期ccRCC患者。
市場地位：如果獲得歐盟批準，Belzutifan將成為EU中首個可用于VHL疾病相關腫瘤和晚期ccRCC患者的口服HIF-2α抑制劑。
Belzutifan在治療VHL疾病相關腫瘤和晚期ccRCC方面展現出了顯著的臨床療效，得到了CHMP的積極評價。隨著監管審批的推進，Belzutifan有望為這些患者群體帶來新的治療選擇和希望。
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