Elraglusib有望為尤文肉瘤等癌癥患者帶來新的治療希望
Elraglusib（9-ING-41）因其在治療尤文肉瘤方面的潛在療效，獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的罕見兒科疾病資格認定。
Elraglusib 藥物介紹
藥物類型：Elraglusib 是一種新型 GSK-3β 抑制劑，通過抑制糖原合酶激酶-3β（GSK-3β）在癌細胞中的作用，展現出了抗腫瘤活性。
作用機制：GSK-3β 在腫瘤生長、細胞侵襲和轉移中發揮著多重作用。Elraglusib 通過靶向這一關鍵分子，能夠抑制癌細胞的生長和擴散。
適應癥開發：Elraglusib 正在開發用于多種癌癥的治療，包括尤文肉瘤、軟組織肉瘤、黑色素瘤、結直腸癌和胰腺癌等。
臨床試驗進展
Actuate-1902 試驗：這是一項正在進行的開放標簽、多中心 1/2 期臨床試驗，旨在評估 Elraglusib 治療復發/難治性惡性腫瘤（包括尤文肉瘤和尤文肉瘤相關兒科小圓細胞肉瘤）兒童患者的安全性和有效性。
試驗設計：該試驗招募了 8 名復發/難治性尤文肉瘤患者，他們接受了 Elraglusib 聯合拓撲替康和環磷酰胺的治療。
劑量與給藥：Elraglusib 的單藥治療劑量為 9.3 mg/kg，每周兩次；同時也在評估與其他化療藥物的聯合使用效果。
主要終點：試驗的主要終點是安全性，同時也在評估抗腫瘤活性。
試驗結果：初步試驗數據顯示，Elraglusib 與化療聯合治療在患有復發/難治性尤文肉瘤的兒科患者中產生了抗腫瘤活性的初步信號。特別是在接受治療的 6 名患者中，有 2 例報告了持續的持久完全緩解。
Elraglusib 因其在治療尤文肉瘤方面的潛在療效獲得了 FDA 的罕見兒科疾病資格認定和孤兒藥資格認定。這兩項認定不僅認可了該藥物的治療潛力，也為其未來的研發和市場推廣提供了有力支持。
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