Mirdametinib在治療1型神經(jīng)纖維瘤病有怎樣的效果？
Mirdametinib在治療1型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）相關(guān)癥狀性不可手術(shù)叢狀神經(jīng)纖維瘤（NF1-PN）的成人和兒童患者中顯示出了顯著療效，并具有可控的毒性特征。以下是對(duì)該藥物臨床試驗(yàn)結(jié)果的詳細(xì)解讀：
試驗(yàn)概況
試驗(yàn)名稱：2b期ReNeu試驗(yàn)（NCT03962543）
試驗(yàn)設(shè)計(jì)：多中心、開放標(biāo)簽、關(guān)鍵性2期研究
患者群體：18歲及以上的成年人（n=58）和2至17歲之間的兒童（n=56）
疾病類型：無法手術(shù)的NF1相關(guān)叢狀神經(jīng)纖維瘤
治療方案：Mirdametinib，劑量為2mg/m²，每日兩次，以3周用藥/1周停藥的方案給藥
療效結(jié)果
成人患者：
客觀緩解率（ORR）：41%（n=24/58；P<.001）
腫瘤體積最佳變化中位數(shù)：減少41%（范圍，-90至13）
深度緩解率（腫瘤體積減少超過50%）：62%
中位緩解時(shí)間：7.8個(gè)月（范圍，4-19）
中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）：未達(dá)到（NR）
兒童患者：
ORR：52%（n=29/56；P<.001）
腫瘤體積最佳變化中位數(shù)：減少42%（范圍，-91至48）
深度反應(yīng)率：52%
反應(yīng)開始的中位時(shí)間：7.9個(gè)月（范圍，4-19）
DOR：NR
長(zhǎng)期隨訪結(jié)果
另外2名成人和1名兒童在長(zhǎng)期隨訪階段獲得了確認(rèn)的部分緩解。
患者報(bào)告結(jié)果
Mirdametinib改善了患者（和父母代理人）報(bào)告的疼痛和健康相關(guān)生活質(zhì)量（HRQOL）。
安全性與耐受性
成人患者：
98%的患者出現(xiàn)了任何級(jí)別的治療相關(guān)不良反應(yīng)（TRAE）
16%的患者經(jīng)歷了3級(jí)或更高級(jí)別的不良反應(yīng)
最常見TRAE包括痤瘡樣皮炎、腹瀉、惡心、嘔吐、疲勞等
2%的患者經(jīng)歷了嚴(yán)重的TRAE
17%和9%的患者分別因TRAE而減少劑量和中斷治療
21%的患者經(jīng)歷了導(dǎo)致停藥的TRAE
兒童患者：
95%的患者經(jīng)歷了任何級(jí)別的TRAE
25%的患者經(jīng)歷了3級(jí)或更高級(jí)別的副作用
最常見TRAE包括痤瘡樣皮炎、腹瀉、甲溝炎、惡心等
TRAE分別導(dǎo)致12%和14%的患者減少劑量和中斷治療
9%的患者因TRAE而停止治療
研究結(jié)論
Mirdametinib顯示出深度和持續(xù)的腫瘤體積減少，并改善了患者（和父母代理人）報(bào)告的疼痛和健康相關(guān)生活質(zhì)量。
結(jié)合分散片配方，Mirdametinib有潛力成為各個(gè)年齡段NF1-PN患者的重要新治療選擇。
FDA與EMA審查進(jìn)展
2024年8月，F(xiàn)DA接受了Mirdametinib用于治療NF1-PN成人和兒童患者的新藥申請(qǐng)并給予優(yōu)先審查，決定日期定為2025年2月28日。
歐洲藥品管理局也批準(zhǔn)了該藥物在同一人群中的上市許可申請(qǐng)。
綜上，Mirdametinib在治療NF1-PN的成人和兒童患者中顯示出了顯著的療效和可控的毒性特征，有望成為該疾病患者的重要新治療選擇。
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