達(dá)雷妥尤單抗聯(lián)合阿伐曲泊帕對(duì)慢性難治性原發(fā)性免疫性血小板減少癥兒童的早期顯著療效
慢性難治性原發(fā)性免疫性血小板減少癥（CRITP）是一種難以治療的疾病，它通常對(duì)多種二線藥物治療（無(wú)論是否伴隨脾切除）產(chǎn)生抵抗，患者常面臨嚴(yán)重出血的風(fēng)險(xiǎn)，且難以找到有效的治療方法。盡管穩(wěn)定有效的藥物治療需求迫切，但合適的治療方案一直難以確定。Daratumumab（達(dá)雷妥尤單抗，簡(jiǎn)稱Dara）是一種抗CD38單克隆抗體，它已被證實(shí)在多發(fā)性骨髓瘤中能夠靶向克隆漿細(xì)胞。此外，在一些病例報(bào)告和系列研究中，以及正在進(jìn)行的針對(duì)慢性難治性原發(fā)性免疫性血小板減少癥成人患者的臨床試驗(yàn)中，該藥物也顯示出對(duì)難治性自身免疫性血細(xì)胞減少癥的治療潛力。
實(shí)際案例分享：我們觀察了3名慢性難治性原發(fā)性免疫性血小板減少癥患者（包括2名男性和1名女性，年齡分別為12歲、5歲和7歲）在接受達(dá)雷妥尤單抗聯(lián)合阿伐曲泊帕治療后的早期和持續(xù)反應(yīng)，隨訪期超過25周。在接受達(dá)雷妥尤單抗治療前，這些患者的免疫性血小板減少癥持續(xù)時(shí)間分別為9年、1.4年和4年。他們的基線血小板計(jì)數(shù)分別為4、6、9×109/L，出血評(píng)分均在2級(jí)以上，且既往用藥次數(shù)均超過3次。在接受達(dá)雷妥尤單抗治療后，這些患者分別在第45天、第6天和第4天達(dá)到緩解標(biāo)準(zhǔn)（血小板計(jì)數(shù)≥30×109/L，且較基線計(jì)數(shù)至少增加兩倍），并在第51天、第6天和第8天達(dá)到完全緩解標(biāo)準(zhǔn)（血小板計(jì)數(shù)≥100×109/L）。自患者獲得緩解后至隨訪終點(diǎn)，他們維持持續(xù)反應(yīng)（血小板計(jì)數(shù)>30×109/L，且自獲得緩解以來(lái)，血小板計(jì)數(shù)評(píng)估在達(dá)雷妥尤單抗后保持≥75%的時(shí)間）的時(shí)長(zhǎng)分別為48天、175天和204天，隨訪時(shí)間則分別為39.1周、25.9周和29.7周。在隨訪期間，患者的出血評(píng)分從3級(jí)降至0級(jí)。值得注意的是，在隨訪期間未發(fā)現(xiàn)明顯的治療相關(guān)不良事件。
綜上所述，達(dá)雷妥尤單抗聯(lián)合阿伐曲泊帕可能是一種安全有效的治療方法，適用于慢性難治性原發(fā)性免疫性血小板減少癥的兒童患者。然而，這一結(jié)論仍需通過進(jìn)一步的研究來(lái)加以驗(yàn)證和探索。
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溫馨提示：本文內(nèi)容僅供參考，并不能替代專業(yè)醫(yī)療建議。具體的治療方案應(yīng)由醫(yī)生根據(jù)患者的實(shí)際情況綜合評(píng)估后確定。在用藥期間，請(qǐng)與醫(yī)生保持密切聯(lián)系，及時(shí)反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權(quán)問題，請(qǐng)聯(lián)系我們進(jìn)行刪除。
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