Rytelo用于治療低風(fēng)險骨髓增生異常綜合征并伴有輸血依賴性貧血的成年患者
2024年6月，美國食品和藥物管理局（FDA）正式批準(zhǔn)了Rytelo（imetelstat）用于治療低風(fēng)險骨髓增生異常綜合征（MDS）并伴有輸血依賴性（TD）貧血的成年患者。這些患者在八周內(nèi)需要接受四個或更多的紅細胞單位，且對紅細胞生成刺激劑（ESA）沒有反應(yīng)、失去反應(yīng)或不適合使用。
Rytelo對低風(fēng)險MDS患者的治療效果尤為顯著，這些患者有望在24周內(nèi)擺脫對紅細胞輸注的依賴，并改善其癥狀性貧血的狀況。
低風(fēng)險骨髓增生異常綜合征（LR-MDS）是一種血癌，其病情進展通常會導(dǎo)致對貧血及其引發(fā)的疲勞等癥狀的管理需求增強。這些癥狀明顯的LR-MDS患者常會變得依賴紅細胞輸注，而這與降低生活質(zhì)量和縮短生存期的短期及長期臨床后果密切相關(guān)。目前，許多LR-MDS患者的需求仍未得到滿足，尤其是那些預(yù)后不佳的患者。
IMerge試驗的主要和關(guān)鍵次要終點均已達到。在至少連續(xù)八周內(nèi)，Rytelo顯示出顯著高于安慰劑的紅細胞輸注獨立性（RBC-TI）率（Rytelo為39.8%[95% CI 30.9-49.3]；安慰劑為15.0%[95% CI 7.1-26.6]；p<0.001），并且這種獨立性至少持續(xù)了24周（Rytelo為28.0%[95% CI 20.1-37.0]；安慰劑為3.3%[95% CI 0.4-11.5]；p<0.001）。RBC-TI在Rytelo治療的人群中表現(xiàn)出持久性和持續(xù)性，8周應(yīng)答者和24周應(yīng)答者的中位RBC-TI持續(xù)時間分別達到了約1年和1.5年。
在對RBC-TI持續(xù)8周及以上的Rytelo治療患者進行的一項探索性分析中，Rytelo組患者的血紅蛋白增加中位數(shù)為3.6g/dL，而安慰劑組僅為0.8g/dL。在關(guān)鍵MDS亞組中，無論環(huán)狀鐵粒幼細胞（RS）狀態(tài)、基線輸血負擔(dān)和國際預(yù)后積分系統(tǒng)（IPSS）風(fēng)險類別如何，均觀察到了具有臨床意義的療效。
在IMerge試驗中，Rytelo的安全性得到了良好體現(xiàn)，其常見的副作用包括可控且短暫的血小板減少癥和中性粒細胞減少癥。這對于經(jīng)驗豐富的血液科醫(yī)生來說是熟悉的副作用，他們擅長處理這類血細胞減少癥。最常見的3/4級不良反應(yīng)是中性粒細胞減少癥（72%）和血小板減少癥（65%），其中位數(shù)持續(xù)時間不到兩周，超過80%的患者在幾周內(nèi)便能緩解至<2級。血細胞減少通常可以通過調(diào)整藥物劑量來控制。每四個星期靜脈注射一次Rytelo與這些患者的常規(guī)血細胞計數(shù)監(jiān)測頻率相一致。
最常見的不良反應(yīng)（發(fā)生率≥10%，且與安慰劑組相比差異>5%）包括實驗室檢查異常，如血小板減少（血小板減少癥）、白細胞減少、中性粒細胞減少（中性粒細胞減少癥）、天冬氨酸轉(zhuǎn)氨酶（AST）升高、堿性磷酸酶（ALP）升高、丙氨酸轉(zhuǎn)氨酶（ALT）升高，以及疲勞、部分凝血活酶時間延長、關(guān)節(jié)痛/肌痛、COVID-19感染和頭痛。在接受Rytelo治療的患者中，臨床相關(guān)不良反應(yīng)發(fā)生率<5%的包括發(fā)熱性中性粒細胞減少癥、敗血癥、胃腸道出血和高血壓。
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