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　　烏帕替尼（Upadacitinib, UPA）作為一種新型的選擇性JAK抑制劑，已經(jīng)被正式批準(zhǔn)用于成人潰瘍性結(jié)腸炎（UC）的治療，并且在治療克羅恩病（CD）的3期臨床試驗中也取得了積極的數(shù)據(jù)。然而，由于兒科用藥的批準(zhǔn)通常存在延遲，導(dǎo)致在兒科患者中超說明書用藥的情況相當(dāng)普遍。因此，我們需要烏帕替尼在兒科炎癥性腸病（IBD）患者中的實際數(shù)據(jù)來評估其安全性和有效性。

　　本研究是一項單中心的回顧性病例系列研究，專注于接受烏帕替尼治療的青少年（年齡在12-17歲之間）炎癥性腸病患者。研究的主要觀察指標(biāo)是治療后無類固醇臨床緩解（SF-CR），其定義為兒科UC活動指數(shù)（PUCAI）或兒科CD活動指數(shù)（PCDAI）降低到10或以下。次要觀察指標(biāo)則包括治療后的臨床反應(yīng)（PUCAI/PCDAI下降幅度達(dá)到或超過12.5）、C反應(yīng)蛋白（CRP）的正常化、6個月時的SF-CR狀態(tài)，以及腸道超聲的反應(yīng)和緩解情況。同時，我們也記錄了最后一次隨訪時的不良事件。

　　共有20名患者（其中9名CD、10名UC、1名IBD-U；55%為女性；中位年齡15歲，其中90%的患者先前已經(jīng)使用過至少2種生物制劑）接受了至少12周（中位時間為51周，范圍[43-63]周）的烏帕替尼治療。在這些患者中，有55%是單獨(dú)使用烏帕替尼進(jìn)行治療，35%是與尤特克單抗（ustekinumab）聯(lián)合使用，而10%則是與維多珠單抗聯(lián)合使用。治療12周后，有75%（15/20）的患者實現(xiàn)了SF-CR，同時80%（16/20）的患者CRP水平恢復(fù)正常。在治療6個月時，大約有四分之三（14/19）的患者維持了SF-CR狀態(tài)。在安全性方面，僅有2名患者（10%）報告了不良事件，分別為需要住院治療的巨細(xì)胞病毒結(jié)腸炎和無需治療的高脂血癥。在接受超聲監(jiān)測的患者中，77%和60%的患者分別達(dá)到了緩解和部分緩解的標(biāo)準(zhǔn)。

　　在兒科注冊試驗的結(jié)果公布之前，我們的研究數(shù)據(jù)初步表明，烏帕替尼能夠有效誘導(dǎo)并維持高度難治性IBD青少年患者的SF-CR狀態(tài)，并且其安全性是可以接受的。

　　烏帕替尼仿制藥已在孟加拉上市，如需購藥，可出國就醫(yī)。海得康專注正規(guī)海外醫(yī)療，幫助中國患者搭建海外醫(yī)藥橋梁！更多藥品資訊，請咨詢海得康醫(yī)學(xué)顧問，電話：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

　　溫馨提示：本文內(nèi)容僅供參考，并不能替代專業(yè)醫(yī)療建議。具體的治療方案應(yīng)由醫(yī)生根據(jù)患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫(yī)生保持密切聯(lián)系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權(quán)問題，請聯(lián)系我們進(jìn)行刪除。