嚴重鐮狀細胞病治療新選擇：Exa-cel效果顯著，安全性良好
Exa-cel治療嚴重鐮狀細胞病的效果顯著，安全性良好。Exa-cel是一種非病毒細胞療法，它使用CRISPR-Cas9基因編輯技術對紅系自體CD34+造血干細胞和祖細胞（HSPC）進行離體編輯，以重新激活胎兒血紅蛋白合成BCL11A的特異性增強子區(qū)域。
在一項針對12至35歲的鐮狀細胞病患者的3期、單組、開放標簽研究中，結果顯示，在進行了充分隨訪以進行評估的30名患者中，29名（97%）至少連續(xù)12個月沒有發(fā)生血管閉塞危象，所有30名患者（100%）至少連續(xù)12個月沒有因血管閉塞危象住院。這充分說明了Exa-cel在預防鐮狀細胞病患者血管閉塞危象方面的有效性。
在安全性方面，Exa-cel的總體安全性與清髓性白消安預處理和自體HSPC移植的安全性一致，沒有發(fā)生癌癥。然而，盡管現有的數據表明Exa-cel是安全的，但長期安全性仍需進一步觀察和研究，特別是關于基因編輯可能引起的“脫靶”效應，即意外的編輯錯誤可能錯過DNA中的標記，并可能導致長期的健康問題。
總的來說，Exa-cel為嚴重鐮狀細胞病患者提供了新的治療選擇，其臨床效果顯著，安全性良好。然而，對于任何新的治療方法，都需要進行長期、大規(guī)模的研究來全面評估其療效和安全性。因此，盡管Exa-cel已經顯示出令人鼓舞的結果，但仍需要更多的研究來確認其長期效果和可能的風險。
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