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Finlee和Spexotras組合療法治療兒童腦腫瘤

作者: 醫(yī)學(xué)編輯李可艾 2024-04-26

  諾華的靶向藥物聯(lián)合療法已被國家健康與護理卓越研究所(NICE)推薦用于治療英格蘭和威爾士的兒科腦癌患者。

  Finlee(dabrafenib)和Spexotras(trametinib)組合可在家口服,該機構(gòu)已推薦用于治療一歲及以上患有BRAFV600E突變的低級別或高級別神經(jīng)膠質(zhì)瘤的患者。

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  該組合可供需要全身治療的低級別膠質(zhì)瘤(LGG)患者使用,而符合條件的高級別膠質(zhì)瘤(HGG)患者將接受至少一個療程的放療或化療。

  神經(jīng)膠質(zhì)瘤是兒科患者中最常見的腦癌類型,可分為LGG(腫瘤不生長或生長緩慢)或HGG(腫瘤生長更快,通常是致命的)。

  諾華的藥物組合通過靶向由改變的BRAF基因產(chǎn)生的蛋白質(zhì)發(fā)揮作用,這些蛋白質(zhì)負責(zé)無法控制的腫瘤生長。

  NICE關(guān)于該療法的最終指南草案得到了2/3期TADPOLE試驗積極結(jié)果的支持,其中隨機接受該組合的LGG患者的緩解率比接受化療的患者高出四倍多,分別為47%和11%,分別。中位隨訪時間為18.9個月,聯(lián)合隊列的中位無進展生存期為20.1個月,而化療組為7.4個月。

  該研究還表明,對于更具侵襲性的BRAFV600E突變陽性HGG患者,聯(lián)合治療組的總體緩解率為56%,緩解持續(xù)時間為22個月,中位總體生存期為33個月,取得了積極的結(jié)果。與傳統(tǒng)療法相比,傳統(tǒng)療法的緩解率低于12%,中位生存期為5.6個月。

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