Nulibry/fosdenopterin治療罕見遺傳病鉬輔因子缺乏癥A型患者
美國藥品和保健品監管局（MHRA）已批準TMCPharma的Nulibry（fosdenopterin）用于治療罕見遺傳病鉬輔因子缺乏癥（MoCD）A型患者。
據估計，全球100,000至200,000名新生兒中就有1人患有MoCD，當身體無法產生環狀吡喃蝶呤單磷酸時，就會發生MoCD。這會導致亞硫酸鹽積聚，亞硫酸鹽有毒并會損害大腦，導致癲癇發作、不自主運動和進食困難等癥狀。
靜脈注射的磷腺蝶呤可提供MoCD患者分解有害亞硫酸鹽化合物所需的缺失物質。
MHRA通過歐盟委員會決策依賴程序批準了該療法，并得到了涉及52名MoCDA型患者的五項研究的積極結果的支持。
將15名接受磷蝶呤治療的患者的結果與兩項研究的歷史數據進行了比較，這兩項研究涉及37名未接受磷蝶呤或任何其他治療的患者。
一年后，接受磷蝶呤治療的患者中約有93％存活，而未治療組的存活率約為75％。研究還表明，在患者出現嚴重腦損傷之前開始使用磷蝶呤治療可以保留經口進食的能力，并改善運動和認知功能的生長和發育。
就在幾天前，MHRA批準了復合抗生素Exblifep（頭孢吡肟/恩美唑巴坦）用于治療成人尿路感染（UTI）、住院期間獲得的某些肺炎類型和菌血癥。
這一批準是通過監管機構新的國際認可程序獲得的，并得到了一項涉及1,041名成年人的研究證據的支持，該研究表明，在治療包括急性腎盂腎炎在內的復雜尿路感染時，Exblifep比輝瑞的聯合抗生素Tazocin（哌拉西林/他唑巴坦）更有效。
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