魯索替尼治療兒童急性和慢性移植物抗宿主病的效果評估
類固醇難治性移植物抗宿主病（SR-GvHD）是兒科同種異體造血干細(xì)胞移植后常見的嚴(yán)重并發(fā)癥。魯索替尼（Ruxolitinib）作為一種選擇性JAK 1-2抑制劑，在成人臨床試驗（涵蓋12歲及以上患者）中已展現(xiàn)出治療類固醇難治性移植物抗宿主病的積極效果。本系統(tǒng)性評價旨在全面評估魯索替尼在治療兒科患者類固醇難治性移植物抗宿主病中的應(yīng)用效果。
通過對納入的12項研究進(jìn)行綜合分析，我們發(fā)現(xiàn)魯索替尼的給藥方案在不同研究間存在輕微差異。總體而言，急性和慢性GvHD的總體緩解率（ORR）介于45%至100%之間。對于急性移植物抗宿主病，完全緩解率（CR）的范圍為9%至67%，而慢性移植物抗宿主病的完全緩解率則為0%至28%。進(jìn)一步對108名12歲以下兒童進(jìn)行的個體患者薈萃分析揭示，在急性GvHD中，ORR和CR分別達(dá)到74%和56%；在慢性GvHD中，ORR為78%，但僅有11%的患者達(dá)到CR。
安全性方面，約20%的患者報告了與治療相關(guān)的毒性反應(yīng)，主要包括血細(xì)胞減少、肝毒性和感染。值得注意的是，年齡、體重、移植物來源、既往治療方案以及魯索替尼的劑量并未顯著影響治療反應(yīng)。然而，在急性移植物抗宿主病患者中觀察到較高的毒性發(fā)生率。
綜上所述，魯索替尼在治療兒童（包括12歲以下兒童）類固醇難治性移植物抗宿主病方面展現(xiàn)出令人鼓舞的效果。盡管在某些情況下觀察到毒性反應(yīng)，但總體而言，該藥物為這一患者群體提供了一種有效的治療選擇。未來研究應(yīng)進(jìn)一步關(guān)注優(yōu)化給藥方案以降低毒性反應(yīng)，并探索更多影響治療反應(yīng)的因素。
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