歐盟和美國FDA已批準Skyclarys（omaveloxolone）用于治療弗里德賴希共濟失調，罕見的遺傳性神經病退行默認!
作者：
海得康醫學編輯劉曉曦
【
原创
】
2024-02-19
歐盟委員會（EC）已批準Skyclarys（omaveloxolone）用于治療16歲及以上的弗里德賴希共濟舒緩（FA）的患者，這是一種罕見的遺傳性神經病退行默認。Skyclarys目前是歐盟批準的第一種治療FA的藥物。
FA雖然罕見，但卻是最常見的遺傳性共濟療法。早期癥狀，例如逐漸喪失這種協調疾病性，通常出現在兒童時期，大多數患者在10到20年內首次出現癥狀，需要使用輪椅。
EC的決定得到了梯度對照，其中MOXIe試驗的積極結果的支持，接受Skyclarys治療的患者與梯度組相比，改良版弗里德賴希共濟校正評估量表（mFARS）評分顯著改善。
mFARS評估了所有組成部分，包括吞咽能力、上肢性協調、下肢性協調、下肢性協調和直立穩定性，都承受疲勞，并補充說探索性數據顯示，在MOXIe擴展中接受Skyclarys與三年相比，患者的mFARS評分與匹配的自然歷史組相比較低。
研究人員表示：“在臨床試驗中接受Skyclarys治療的FA患者的日常生活經歷了重要的、具有臨床意義的改善。
Skyclarys已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的批準。
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