A型血友病基因療法Roctavian的七年長期隨訪結果，Roctavian哪里獲批了?
作者：
海得康醫學編輯劉曉曦
【
原创
】
2024-02-18
基于腺相關病毒載體的基因療法Roctavian（valoctocogene
roxaparvovec-rvox）在患有嚴重A型血友病的成人中的新的七年隨訪結果。
A型血友病是一種由缺乏足夠的功能性凝血因子VIII凝血蛋白引起的遺傳性疾病，大約影響萬分之一的人。這可能導致自發出血以及受傷或手術后出血。患有最嚴重疾病的患者通常每周接受靜脈注射VIII因子治療2至3次，或每月接受1至4次雙特異性單克隆抗體治療。
Roctavian作為一次性輸注給藥，可傳遞一種功能基因，旨在使身體能夠自行產生因子VIII，而無需持續進行血友病預防，從而減輕患者的治療負擔。
在今年的歐洲血友病和相關疾病協會大會上公布的該療法的中期、開放標簽研究的結果表明，第七年的中位因子VIII活性仍處于輕度血友病范圍內。
BioMarin公司表示，在6x1013vg/kg劑量組中，在整個隨訪期內，治療出血的平均年化出血率較基線下降了96％，并補充說，大多數患者保持了止血，只有七分之二恢復定期預防。
Hank Fuchs表示：“數據顯示Roctavian一次性治療在輸注后七年的影響，強調了基因治療對嚴重A型血友病患者產生有意義和持久影響的潛力。”
Roctavian已獲得歐盟委員會有條件營銷授權，并已獲得美國食品和藥物管理局的批準。
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