GOMEKLI（mirdametinib）說明書概要

　　一、藥品基本信息

　　商品名：GOMEKLI™

　　通用名：mirdametinib

　　研發(fā)公司：SpringWorks Therapeutics

　　藥品類型：口服小分子MEK抑制劑

　　二、適應(yīng)癥與用途

　　GOMEKLI（mirdametinib）用于治療患有神經(jīng)纖維瘤病1型（NF1）并伴有癥狀性叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）的成人和2歲及以上的兒童患者。這些患者的叢狀神經(jīng)纖維瘤應(yīng)無法完全切除，或者手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重的發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)。

　　三、作用機(jī)制

　　Mirdametinib是一種高選擇性的MEK1和MEK2抑制劑。MEK1和MEK2是細(xì)胞外信號(hào)調(diào)節(jié)激酶（ERK）通路的上游調(diào)節(jié)劑。在NF1患者中，MEK/ERK通路異常激活，導(dǎo)致神經(jīng)纖維瘤的生長。Mirdametinib通過抑制MEK1和MEK2的激酶活性，進(jìn)而抑制ERK的下游磷酸化，從而抑制神經(jīng)纖維瘤細(xì)胞的增殖和存活。

　　四、用法用量

　　成人和兒童患者：推薦劑量為每日兩次，每次劑量為2 mg/m²，最高劑量為4 mg。治療周期為每28天一個(gè)周期，前21天每天服藥，后7天停藥。

　　給藥方式：口服給藥，建議每天大致同一時(shí)間服用，整片吞服，不要咀嚼或壓碎。

　　五、療效與安全性

　　療效：GOMEKLI的批準(zhǔn)基于ReNeu 2期臨床研究的數(shù)據(jù)。該研究納入114名年齡≥2歲的NF1-PN患者（58名成人和56名兒童）。結(jié)果顯示，成人患者的總體反應(yīng)率（ORR）為41%，兒童患者為52%。腫瘤體積顯著且持久地減小，患者的疼痛癥狀和生活質(zhì)量均得到顯著改善。

　　安全性：GOMEKLI治療相關(guān)不良反應(yīng)（TRAEs）的發(fā)生率較高，但大部分為輕度或中度。成人和兒童患者中最常見的副作用包括皮疹、腹瀉、肌肉骨骼疼痛、惡心、嘔吐和疲勞。部分患者可能出現(xiàn)3級(jí)及以上的嚴(yán)重副作用，如左心室功能障礙和眼部毒性（如視網(wǎng)膜靜脈阻塞、視網(wǎng)膜色素上皮脫離和視力模糊）。

　　六、特殊人群用藥

　　肝功能不全患者：目前尚缺乏重度肝功能不全患者的研究數(shù)據(jù)，中重度肝功能不全患者應(yīng)在醫(yī)生指導(dǎo)下謹(jǐn)慎使用，并密切監(jiān)測肝功能。

　　腎功能不全患者：輕度和中度腎功能不全患者無需調(diào)整起始劑量。重度腎功能不全患者應(yīng)在醫(yī)生指導(dǎo)下謹(jǐn)慎使用，并密切監(jiān)測腎功能。

　　兒童患者：2歲及以上兒童患者可在醫(yī)生指導(dǎo)下使用，但需密切監(jiān)測副作用。

　　七、注意事項(xiàng)

　　藥物相互作用：在使用GOMEKLI期間，應(yīng)避免與其他可能影響MEK/ERK通路的藥物同時(shí)使用。

　　妊娠與哺乳：GOMEKLI可能對(duì)胎兒造成危害，妊娠期婦女應(yīng)避免使用。哺乳期婦女在服藥期間應(yīng)停止哺乳。

　　監(jiān)測與評(píng)估：治療期間應(yīng)定期評(píng)估患者的腫瘤體積、疼痛癥狀和生活質(zhì)量，以及監(jiān)測不良反應(yīng)的發(fā)生情況。

　　八、藥物供應(yīng)與獲取

　　GOMEKLI已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的批準(zhǔn)，并預(yù)計(jì)在兩周內(nèi)上市。患者應(yīng)在醫(yī)生指導(dǎo)下使用，并遵循處方信息。

　　九、總結(jié)

　　GOMEKLI（mirdametinib）是一種創(chuàng)新的MEK抑制劑，為無法完全切除的NF1相關(guān)叢狀神經(jīng)纖維瘤患者提供了新的治療選擇。盡管存在一些副作用，但其在臨床試驗(yàn)中顯示出顯著的療效和可控的安全性。患者應(yīng)在醫(yī)生指導(dǎo)下使用，并密切監(jiān)測治療效果和不良反應(yīng)。

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　　溫馨提示：本文內(nèi)容僅供參考，并不能替代專業(yè)醫(yī)療建議。具體的治療方案應(yīng)由醫(yī)生根據(jù)患者的實(shí)際情況綜合評(píng)估后確定。在用藥期間，請與醫(yī)生保持密切聯(lián)系，及時(shí)反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權(quán)問題，請聯(lián)系我們進(jìn)行刪除。