美國FDA：已批準VOXZOGO的補充新藥申請（sNDA），用于增加骨骺（生長板）開放的軟骨發育不全兒童患者的線性生長。此批準基于年化增長速度的提高，并可能需要在確認性試驗中進一步驗證臨床益處。

　　日本：VOXZOGO已被批準用于患有開放性生長板軟骨發育不全的兒童。

　　巴西：批準用于6個月及以上的兒童開放生長板。

　　澳大利亞：批準用于2歲及以上的軟骨發育不全兒童開放生長板。

　　歐洲：目前批準用于2歲以上生長板開放的軟骨發育不全兒童。歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）已采納積極意見，建議擴大適應癥至4個月及以上、骨骺未閉合的軟骨發育不全兒童。預計歐盟委員會將于今年晚些時候做出最終批準決定。

　　藥物信息

　　藥物名稱：VOXZOGO（vosoritide，伏索利肽）

　　作用機制：作為C型鈉尿肽（CNP）類似物，通過正調節FGFR3下游信號通路，促進軟骨內骨生長，從而改善軟骨發育不全患兒的線性生長。

　　臨床研究

　　2期臨床試驗：隨機、雙盲、安慰劑對照，評估VOXZOGO對5歲及以下兒童的安全性和有效性。結果顯示，VOXZOGO在所有年齡的兒童患者中的安全性和有效性，可改善患有開放性骨骺軟骨發育不全的兒童的線性生長。

　　長期2期擴展研究：在四年的時間里，與相同年齡和性別的未治療兒童相比，接受VOXZOGO治療的兒童平均身高Z評分和身高均有顯著提高。

　　適應癥擴大

　　此前，VOXZOGO僅適用于5歲及以上的軟骨發育不全兒童患者。現在，適應癥已擴大至所有年齡的開放生長板的兒童。

　　綜上，VOXZOGO作為一種針對軟骨發育不全的治療藥物，其適應癥已得到進一步擴大，并在多個國家和地區獲得了監管批準。臨床研究表明，該藥物能夠顯著改善患者的線性生長。

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